Etapinis genų modifikuotų kūdikių diegimas gali prasidėti nuo pjautuvinių ląstelių ligos

Jis Jiankui kalba per Žmogaus genomo redagavimo konferenciją Honkonge 2018 m. AP nuotrauka / Kin Cheung

Aukšto lygio ataskaitoje, kurią paskatino gimimas CRISPR kūdikiai 2018 m. Kinijoje mokslininkai teigia, kad kitą technologiją medicinos reikmėms turėtų naudoti tik būsimi tėvai, kurie kitaip negali susilaukti sveiko vaiko, pavyzdžiui, juodaodžių porų, kurios abu serga pjautuvine anemija.

The 200 ir daugiau puslapių ataskaita , iš JAV nacionalinių akademijų ir JK karališkosios draugijos, teigia, kad paveldimas genomo redagavimas arba galingų DNR redagavimo įrankių, tokių kaip CRISPR, naudojimas žmogaus embrionų genams perrašyti dar nėra pakankamai saugus naudoti IVF klinikose, bet mano, kad tai bus daroma. gali tokia tapti ateityje.

Jei vėl priprantama, pradinis šios technologijos pritaikymas turėtų būti padėti poroms, neturinčioms jokių šansų susilaukti sveiko vaiko – tai reta situacija, bet tokia situacija, kai nauda gali būti akivaizdžiai didesnė už riziką.

„Zoom“ pokalbyje su žurnalistais Richardas P. Liftonas, komisijos pirmininkas ir Rokfelerio universiteto Manhetene prezidentas, apibūdino ataskaitą kaip etapinį technologijos diegimą, siekiant įsitikinti, ar [ji] yra saugi. Diskusijos dalyviai teigė, kad tokios futuristinės programos, kaip intelekto stiprinimas arba vaikų, turinčių didesnį atsparumą ligoms, kėlimas, išlieka pernelyg neapibrėžtos.

Nuo tada, kai CRISPR buvo sukurtas pirmą kartą, mokslininkai tikėjosi savarankiškai reguliuoti technologijos naudojimą ir išvengti teisinių draudimų. Tai patyrė nesėkmę 2018 m. lapkritį po to, kai mažai žinomas Kinijos mokslininkas He Jiankui pasakė, kad ėmėsi genų modifikuotų dvynių embrionų, kad mergaitės būtų atsparios ŽIV.

Plačiai pasmerktas ir vėliau nuteistas trejų metų laisvės atėmimo bausme už medicinos taisyklių pažeidimą Jis sugėdino mokslo lyderius. Jis papasakojo daugelį savo planų ir netgi citavo ankstesnį pranešimą iš Nacionalinių akademijų kaip jo etiškai žalią šviesą. Toje 2017 m. ataskaitoje šios technologijos naudojimas buvo pavadintas per ankstyvu, bet patvirtintas kaip moraliai leistinas.

Kinijos žlugimas tiesiogiai paskatino dabartinį projektą, sako Kay Davies, Oksfordo universiteto genetikas ir naujosios komisijos pirmininkas. Skirtingai nei ankstesnėse ataskaitose, šiame straipsnyje nekalbama apie etines diskusijas, o sprendžiamas praktinis atsakingo vertimo būdo klausimas, ty koks galėtų būti tinkamas technologijos panaudojimas medicinoje.

Kiekvienas turi atkreipti dėmesį į pradinį naudojimą ir į tai, kaip jį reikėtų apriboti. Štai apie ką kalbama, sako Jeffrey'us Kahnas, Johnso Hopkinso universiteto Bermano bioetikos instituto direktorius, kuris sėdėjo komisijoje.

Kahnas, Daviesas, Liftonas ir kiti komisijos nariai teigė, kad jei technologija bręsta ir šalys leidžia jas naudoti, pirmiausia reikėtų pritaikyti tais atvejais, kai du partneriai serga ta pačia rimta paveldima liga. Tokiais atvejais nė vienas iš tėvų neturėtų įprasto geno, kurį galėtų perduoti.

Vienas iš pavyzdžių būtų du žmonės, sergantys cistine fibroze, kurie nori turėti vaikų. Tokios situacijos nėra dažnos, todėl komisija bandė įvertinti, kaip dažnai jos gali kilti. Pavyzdžiui, JAV maždaug vienas iš 13 afroamerikiečių turi pjautuvinių ląstelių ligos genetinį požymį. Tie, kurie paveldi dvi mutacijos kopijas (apie vieną iš 350), susirgs tokia liga, kuri paveikia raudonuosius kraujo kūnelius ir gali sukelti skausmingų, gyvenimą trumpinančių komplikacijų. Ataskaitoje apskaičiuota, kad JAV gali būti 80 porų, kurių abu partneriai serga pjautuvine anemija.

Tos poros negalėtų susilaukti sveikų vaikų be genetinio redagavimo. Tuo tarpu Azijoje kraujo sutrikimo beta talasemija yra pakankamai dažna, kad susidarytų panašios situacijos, pasak pranešimo, ir kitos tokios problemos gali kilti kultūrose, kuriose žmonės dažnai tuokiasi su artimais pusbroliais.

„Shady Grove Fertility“ Merilande vaisingumo specialistė Jeanne O'Brien teigia, kad komisijos dėmesys juodaodžių reprodukcinių genų redagavimui gali kelti klausimų dėl sąžiningumo. Žmonės su pjautuvo pavidalo ląstelių liga JAV buvo palikti nuošalyje, nes jie dažnai yra juodaodžiai ir neturtingi, sako ji, tačiau dabar jų ieškoma dalyvauti genų terapijos eksperimentuose. Ironiška, kad ši grupė šiuo metu yra ta, kuriai reikia biotechnologijų naujovių, sako ji.

Ataskaitą parašę mokslininkai vis dar netiki, kad genomo redagavimas yra paruoštas naudoti reprodukcinėse klinikose. Taip yra todėl, kad jis linkęs įvesti netikėtas mutacijas, kurias sunku pastebėti, ir gali generuoti embrionus su redaguotų ir neredaguotų ląstelių mišiniu. Šios ir kitos problemos buvo akivaizdžios neskelbtas rankraštis aprašomi Kinijos CRISPR kūdikiai, kurių ištraukas paskelbė MIT Technology Review.

Pasak Arizonos valstijos universiteto sociologo Benjamino Hurlbuto, naujasis projektas buvo įgyvendintas siekiant išgelbėti sugadintą genomo redagavimo srities reputaciją, parodant, kaip atsakingai daryti tai, ką [He Jiankui] padarė neatsakingai.

Saugus CRISPR naudojimas reprodukcinėse klinikose reikalauja techninių patobulinimų. Vienas iš jų yra būdas atskirti normalius embrionus nuo sergančių, net jei jie susideda iš vienos ląstelės, kad pirmieji nebūtų be reikalo redaguojami ir nepanaikinami. Taip pat reikalingi tikslesni redagavimo metodai, galintys atkurti tikslias sveikų žmonių DNR sekas.

Pasak Erico Landerio, Broad Institute vadovo ir grupės nario, grupės išvada, kad genomo redagavimo technologijai reikia dar kelerių metų tyrimų, prilygsta pratęstam moratoriumui tolesniems CRISPR kūdikiams. Anot jo, aiškių slenksčių sąvoka ir kruopštus svarstymas, ar jas peržengti, yra svarbus ataskaitos aspektas.

Be to, kad buvo tiksliai nurodytos medicininiu požiūriu teisėtos priežastys, kodėl reikia auginti CRISPR kūdikius, komisijos nariai taip pat paragino sukurti tarptautinę instituciją, kuri prižiūrėtų darbą. Tai galėtų būti kažkas panašaus į Tarptautinę atominės energijos agentūrą, kuri tikrina branduolines vietas ir politikos sutartis. Taip pat reikalingas būdas informatoriams pasmerkti neetiškus eksperimentus, nurodė komisija.

Mūsų grupė buvo labai susirūpinusi dėl nesąžiningų mokslininkų galimybės pradėti savarankiškai, sako Liftonas. Akivaizdu, kad ši sritis labai sparčiai vystosi, o technologinė pažanga sparčiai auga. Negalime neatsilikti nuo to be mechanizmo.

Neaišku, ar būsimi kūdikių gamintojai, ar vyriausybės paisys rekomendacijų. Tačiau daugelis šalių jau draudžia kurti genetiškai modifikuotus žmones, kad ir koks būtų jų tikslas: ši procedūra yra draudžiama JAV ir dar mažiausiai 66 šalyse, rodo Kanados Dalhousie universiteto bioetikos specialistės Françoise Baylis neskelbtos apklausos rezultatai. . Iš daugiau nei 100 šalių, kurių įstatymus ir kitus teisės aktus ji peržiūrėjo, tik nedaugelis leistų naudoti technologiją.

paslėpti