Praėjus metams po patvirtinimo, „Gen Therapy Cure“ sulaukė pirmojo kliento

Danielius Zenderis

Pasak GlaxoSmithKline, vaikas Europoje tapo antruoju asmeniu, kuriam kada nors buvo taikoma komercinė genų terapija.

Gydymas, vadinamas Strimvelis, gali visiškai išgydyti retą paveldėtą imuninės sistemos trūkumą, peržiūrint paciento genetinę sudėtį (žr. Genų terapijos pirmasis išgydymas iš karto).

Genų terapija buvo plačiai ištirta atliekant eksperimentinius medicinos tyrimus, tačiau jos komercinis potencialas iš esmės nėra išbandytas. Iki šiol tik vienas kitas asmuo, taip pat iš Europos, kada nors buvo pasinaudojęs genų terapija, kad galėtų gydyti paveldėtą negalavimą ne klinikinio tyrimo metu. Tas asmuo 2015 m. gavo kitą vaistą „Glybera“.

Antradienį „GlaxoSmithKline“ atstovė spaudai Anna Padula sakė, kad bendrovė pirmąjį pacientą gydė kovo mėn., praėjus beveik metams po to, kai 2016 m. gegužę „Strimvelis“ buvo patvirtintas pardavimas Europoje. Bendrovė atsisakė nurodyti paciento pilietybę ar pasakyti, kaip buvo apmokėtas gydymas. .

Kovo mėnesį „GlaxoSmithKline“ projekto „Strimvelis“ vadovas Jonathanas Appleby teigė, kad sunku organizuoti tarptautinį „Strimvelis“ kompensavimą Europoje, kuris siūlomas viename Milano (Italija) centre, dėl uždelsto komercializavimo.

Komercinis Strimvelio likimas yra atidžiai stebimas, nes keli nauji genų terapijos gydymo būdai žengia į rinką, įskaitant JAV, kur „Spark Therapeutics“ šiais metais planuoja gauti patvirtinimą dėl aklumo gydymo.

Genų terapija yra sudėtingesnė nei paprastos tabletės, o ligos, kuriomis jie gydomi, paveikia nedaug žmonių. Tačiau itin didelės kainos iškėlė klausimų, ar pacientai gali jas pasiekti. „Strimvelis“, vartojamo itin retam imuninės sistemos nepakankamumui gydyti, sąrašo kaina yra 594 000 eurų arba 648 000 USD, todėl jis yra vienas brangiausių vaistų (žr. „Genų terapijos gydymas turi pinigų grąžinimo garantiją“).

Genų terapija rinkoje prasidėjo sunkiai. Praėjusį mėnesį biotechnologijų įmonė „UniQure“ pareiškė, kad iš Europos rinkos pašalins savo genų terapiją „Glybera“, pagydžiusi tik vieną pacientą. Bendrovė, kuri 2012 m. Europoje uždegė žalią šviesą, kaltino paklausos stoką. Jo vaistas kainavo 1 milijoną dolerių ir tapo žinomas kaip brangiausias pasaulyje vaistas.

Susijusi istorija

Privaloma perskaityti

Po Glybera Strimvelis yra tik antrasis paveldimos ligos genų terapija, kurią kada nors leidžiama parduoti. Tai neabejotinai blogas ženklas pacientams, kad kompensuoti užtruko taip ilgai, sako Casey Quinn, MIT Biomedicininių inovacijų centro sveikatos ekonomistas, besispecializuojantis Europos vaistų kainodaros srityje. Belieka išsiaiškinti, ar tai yra kokia nors takoskyra, ar tiek pat užtruks, kol nuo vieno [paciento] pereis prie dviejų?

Strimvelis gydoma reta liga, vadinama sunkiu kombinuotu imunodeficitu dėl adenozino deaminazės trūkumo arba ADA-SCID, dėl kurios kūdikiai visiškai neveikia imuninės sistemos ir tampa pažeidžiami infekcijų.

Tai yra tai, kas žinoma kaip ex vivo genų terapija, kai paciento kaulų čiulpų ląstelės pašalinamos ir modifikuojamos už kūno ribų naudojant inžinerinį virusą, kuriame yra veikiantis ADA genas. Tada suremontuotos ląstelės grąžinamos pacientui infuzijos būdu į veną.

Lucia Monaco, „Fondazione Telethon“, tyrimų organizacijos, kuri iš pradžių sukūrė terapiją ir pardavė teises „GlaxoSmithKline“, vyriausioji mokslinė pareigūnė sako, kad Strimvelis administruoti reikalinga specializuota aplinka.

Štai kodėl GlaxoSmithKline nusprendė pasiūlyti gydymą tik Italijoje, Milano Ospedale San Raffaele. Bendrovė teigia, kad vaikai iš 28 Europos Sąjungos šalių turėtų turėti prieigą prie „Strimvelis under“. tarpvalstybinės sveikatos priežiūros nuostatos o jų gimtosios šalys prisiima išlaidas.

Apskaičiuota, kad ADA-SCID per metus Europoje paveikia tik 15 vaikų, o „GlaxoSmithKline“ niekada nesitikėjo, kad „Strimvelis“ užsidirbs daug pinigų. Neaišku, ar įmonės apskritai gali sėkmingai komercializuoti retų ligų genų terapijos gydymą ligoninėje.

Tiesą sakant, užuot ieškoję GlaxoSmithKline terapijos, kai kurie ADA-SCID pacientai prisijungė prie klinikinių tyrimų ligoninėse, siūlančiose alternatyvų gydymą. Vienas kitokios ADA-SCID genų terapijos tyrimas atliekamas Great Ormond Street ligoninėje Londone. Susan Walsh, JK įsikūrusios labdaros organizacijos „Primary Immunodeficiency UK“ direktorė, teigia, kad klinikiniai tyrimai Great Ormond Street ligoninėje buvo sėkmingi ir reiškia, kad pacientai gali gydytis arčiau namų, o ne keliauti į Italiją.

Pacientams JAV ir Kanadoje ADA-SCID genų terapija taip pat buvo prieinama atliekant klinikinį tyrimą Kalifornijos universitete, Los Andžele. Šį gydymą licencijavo Londone įsikūrusi įmonė „Orchard Therapeutics“, kurioje dirba buvę „GlaxoSmithKline“ vadovai.

„Appleby“ teigia, kad „GlaxoSmithKline“ dirba su kriogeniniu pacientų ląstelių užšaldymu ir transportavimu, kad bendrovė „Strimvelis“ galėtų teikti plačiau Europoje. Tokiu būdu pacientams nereikėtų vykti gydytis į Milaną. Bendrovė tikisi, kad tai įvyks per ateinančius dvejus metus, sako jis.

Appleby sako, kad tikisi, kad 2017 m. Strimvelis bus gydomi keli pacientai iš visos Europos.

paslėpti