Išgydyti ligą genų terapija yra blogas reikalas

Maxwellas Hamiltonas | Flickr

Goldman Sachs analitikas paklausė nerimą keliantis šios savaitės klausimas apie genų terapiją.

Ar pacientų gydymas yra tvarus verslo modelis?

Socialiniuose tinkluose reakcija buvo greita ir aštri. Šalta ir amoralu. Kapitalizmas savo geriausiu pavidalu.

Tačiau Goldmano analitikas turi mintį. Sudėtinga gauti ilgalaikį pelną iš vieno gydymo kurso.

Bent vienam dideliam vaistų gamintojui atsakymas į Goldmano klausimą yra ne.

Kaip tik šiandien pamatėme GlaxoSmithKline išparduoti savo genų terapijos metodus retoms ligoms gydyti Londono startuoliui „Orchard Therapeutics“ už 20 procentų jaunos įmonės akcijų.

Gydymas, kurio Glaxo nenorėjo, buvo bona fide stebuklai: vienkartiniai išgydymai, kurie pakeičia pažeistą geną ir išgelbėja gyvybę.

Vienas iš jų buvo Strimvelis, reto imuninės sistemos trūkumo gydymas, kuris išgydė vaikus.

Mark Rothera „LifeSci Public Relations“ sutikimu

Kitas, vis dar kuriamas, yra niokojančio vaikystės sutrikimo, vadinamo metachromatine leukodistrofija, pažeidžiančio smegenis, DNR pataisa. Prieš prarasdamos gyvybę aukos praranda gebėjimą kalbėti, vaikščioti ir mąstyti.

Ekonominė problema yra ta, kad įmonės gali pritrūkti pacientų, kai jie išgydomi. Arba jiems gali jų neužtekti, jei genų terapija gydo itin retas ligas.

Pavyzdžiui, tik kelioms dešimčiai vaikų kasmet JAV ir Europoje diagnozuojama Strimvelis gydoma burbuliukų liga, vadinama ADA-SCID. Taigi net už 665 000 USD kainą Glaxo nematė, kad šis vaistas bus didelis verslas.

Susijusi istorija

Susijusi istorija Naujas DNR pataisymas sustabdo smegenis naikinančią mirtiną ligą, tačiau tik tuo atveju, jei ji atliekama pakankamai anksti.

Be to, nors dešimtmečius atrodė, kad genų terapija niekada nepasieks, dabar ši sritis juda taip greitai, kad patobulintos šiandienos proveržio versijos liko tik po kelių mėnesių.

Tiesą sakant, Glaxo įmetė rankšluostį būtent tokio konkuruojančio gydymo gamintojui. „Orchard“ turi savo imunodeficito genų terapijos versiją, kuriai patvirtinimo JAV ketina gauti iki šių metų pabaigos.

Mark Rothera, Orchard generalinis direktorius, negalėjo pasakyti MIT technologijų apžvalga jei manytų, kad jo įmonė gali atnešti pelno ir iš Strimvelio.

Manau, kad visuomenė turi rasti pusiausvyrą tarp mūsų teikiamos nepaprastos vertės ir tvaraus verslo modelio, sakė jis. Yra pusiausvyros veiksmas.

Kiti genų gydymo būdai gali būti vertingesni, jei kainos yra pakankamai aukštos. Balandžio 9 dieną „Novartis“ pasakė, kad sumokės beveik 8,7 milijardo dolerių įsigyti AveXis, genų terapijos savininkę, kuri gydė vaikus, sergančius stuburo raumenų atrofija.

Ši liga yra 20 kartų dažnesnė, todėl yra didesnė rinka. Tačiau „Novartis“ prognozės, kad gydymas gali atnešti kelis milijardus per metus pajamų, taip pat rodo, kad bendrovė gali imti negirdėtas kainas, galbūt 2,25 mln. USD, pasak Volstryto bankininkų.

Kaip teigiama Goldmano ataskaitoje, tikėtina, kad genų terapijos kainos sieks daugiau nei 1 mln.

„Glaxo“ šiandien parduodami gydymo būdai yra pigesni ir dėl to, kad ligos yra tokios retos, tiek dėl to, kad tai yra ex vivo genų terapija – pašalinamos paciento kaulų čiulpų ląstelės, pridedamas naujas genas ir ląstelės grąžinamos pacientui.

Tai sudėtingas procesas, dėl kurio komercializacija yra sunkesnė nei parduoti tabletę buteliuke ar IV maišelyje.

paslėpti