„Google“ remia pasiūlymą naudoti CRISPR širdies ligų prevencijai

Kategorija: Biotechnologija Paskelbta gegužės 07 d

Ar kada susimąstėte, kodėl kai kurie laimingi žmonės valgo traškučius, nesportuoja ir vis tiek neužkemša arterijų? Taip gali būti todėl, kad jie turi laimingus genus.

Dabar „Alphabet“ (patronuojanti „Google“ įmonė) bankrutuoja naujai įmonei, kuri planuoja panaudoti genų redagavimą, kad išplatintų sėkmingus DNR variantus su vienkartine genų redagavimo įrankio CRISPR injekcija.

Širdies gydytojai teigia, kad DNR koregavimo injekcijos gali suteikti apsaugą nuo širdies ligų visą gyvenimą.

Didelė idėja: Startuolis „Verve Therapeutics“ pranešė, kad iš investuotojų, įskaitant „Alphabet“ rizikos fondą GV, surinko 58,5 mln. Kuo Verve skiriasi? Dauguma genų terapijos įmonių ėmėsi tokių retų ligų kaip hemofilija. Tačiau Verve mano, kad žmonių DNR redagavimas galėtų padėti išspręsti dažniausiai pasitaikančią mirties priežastį.

Mutantų įkalčiai: Mokslininkai žino, kad kai kurie žmonės turi žemą blogojo cholesterolio kiekį, net nesistengdami. Jie netgi turi sąrašą genetinių mutacijų, kurios apsaugo žmones nuo širdies ligų – genų skirtumų su tokiais pavadinimais PCSK9 ir NPC1L1 . Verve planas yra naudoti CRISPR, kad įdiegtų tokio tipo naudingas mutacijas kitiems žmonėms.

Verve savo genų sąrašą laiko paslaptyje. Tačiau tikėtina, kad jie bandys redaguoti žmonių kepenis; čia riebalai apdorojami prieš patenkant į arterijas. „Verve“ teigia, kad pradėdamas savo veiklą, ji bendradarbiauja su „Google“ seserine įmone „Verily“, siekdama pristatyti CRISPR per nanodalelių injekcijas.

Motyvuotas įkūrėjas: Bendrovės mokslui vadovaus genetikas Sekaras Kathiresanas, kuris palieka savo pareigas Broad Institute Kembridže, Masačusetso valstijoje, kad prisijungtų prie bendrovės ir kurio vyresnysis brolis Senthil mirė širdies priepuolio. Galiausiai manome, kad toks gydymas sukelia daug mažiau mirčių, tokių kaip mano brolis, sako jis.

Pataisymas yra jumyse: Šiuo metu, norėdami išvengti širdies ligų, galite gerti statinų tabletes, pakeisti mitybą ir šokti ant treniruoklio. Tačiau žmonėms sunku to laikytis. Verve mokslininkai mano, kad jei jie gali įdiegti laimingus genus jūsų kūne, jums to gali nereikėti. Iš pradžių, pasak Kathiresan, genų redagavimo gydymas galėtų būti naudojamas suaugusiesiems, kurie iš tikrųjų patyrė širdies priepuolį ir nori išvengti antrojo.

Patobulinimas: Verve sako, kad jis laikosi genų redagavimo suaugusiems. Tačiau pripažinkime tai: gali būti labai viliojanti į žmogaus embrionus įtraukti tokius genetinius patobulinimus. Tiesą sakant, tai jau išbandyta.

Kinų mokslininkas, Kinijoje sukūręs dvynių genų modifikuotas mergaites, padarė genetinį pakeitimą, kad apsaugotų jas nuo ŽIV. Tačiau tas pats mokslininkas He Jiankui taip pat atkreipė dėmesį į širdies ligas. Jis redagavo daugybę žmonių embrionų, kuriuos norėjo pašalinti PCSK9 , tai, jo manymu, būtų būdas išvengti šios ligos.

Pataisymas: ankstesnėje šio straipsnio versijoje „Alphabet“ rizikos kapitalo fondas buvo vadinamas ankstesniu pavadinimu „Google Ventures“. Dabar fondas vadinamas GV. Be to, Senthilas Kathiresanas buvo vyresnysis Seko Kathiresano brolis, o ne jo jaunesnysis brolis, kaip pranešėme iš pradžių.