CRISPR buvo tiesiog naudojamas siekiant atkurti aklųjų regėjimą

Kategorija: Biotechnologija Paskelbta kovo 04 d

Genų redagavimo įrankis CRISPR pirmą kartą buvo panaudotas suaugusio paciento kūne, siekiant išgydyti tam tikrą aklumo formą.

Gydymas : Pagal Associated Press Gydytojai lašino vos kelis lašus genų redagavimo mišinio po tinklaine pacientui Oregone, sergančiam Leberio įgimta amauroze – reta paveldima liga, dėl kurios progresuoja regėjimo praradimas.

Ląstelių, kurios paima mišinį, DNR gali būti visam laikui pakoreguota, o tai gali atstatyti tam tikrą regėjimo laipsnį.

Pirmiausia svarbu: CRISPR jau išbandomas siekiant modifikuoti kraujo ląsteles už kūno ribų, gydyti vėžį, pjautuvinę ligą ir kitas sąlygas. Tačiau norint išgydyti ligas, tokias kaip raumenų distrofija ar aklumas, kurios paveikia audinius, kurių negalima pašalinti, sukurti ir pakeisti, reikia genetiškai modifikuoti kūno ląsteles.

Anksčiau Kinijos mokslininkai embrionus modifikavo naudodami CRISPR, todėl gimė prieštaringai vertinamos mergaitės dvynės, kurių kūne yra genetinių modifikacijų. Be to, bent vienas biologinis įsilaužėlis teigė, kad pats susileido CRISPR.

Komercinis kampas: Naująjį tyrimą rėmė biotechnologijų bendrovės „Editas Medicine“ ir „Allergen“ ir jis buvo atliktas Oregono sveikatos ir mokslo universitete.

Manome, kad gebėjimas redaguoti kūno viduje atvers visiškai naujas medicinos sritis ir sukurs visiškai naują gydymo metodų klasę, skirtą ligoms, kurių negalima gydyti kitaip“, – sakė „Editos“ vyriausiasis mokslo darbuotojas Charlesas Albrightas. NPR .