CRISPR 2018 m.: Atvykimas pas žmogų šalia jūsų

Numatyta, kad pirmieji klinikiniai tyrimai prasidės JAV ir Europoje, o kiti stringa. Autorius

• Emilė Mullin archyvo puslapis

2017 m. gruodžio 18 d

Joshas Cochranas

Nuo tada, kai 2013 m. mokslininkai pirmą kartą panaudojo CRISPR-Cas9 gyvoms žmogaus ląstelėms redaguoti, jie teigė, kad galimybės jį panaudoti ligoms gydyti yra beveik neribotos.

Vos per pastaruosius kelerius metus CRISPR pažanga vyko didžiuliu greičiu – ir atsirado įmonių, norinčių komercializuoti šią technologiją. Dabar pacientai Europoje ir JAV gali būti gydomi CRISPR pagrįsta terapija jau 2018 m.

Tikimasi, kad CRISPR būtų galima naudoti vienkartinėje procedūroje, siekiant išgydyti kai kuriuos labiausiai niokojančius paveldimus sutrikimus ir vėžį, kai kurie iš jų neturi arba neturi dabartinių gydymo galimybių. Mokslininkai nori įdiegti technologiją, kad ištaisytų genetines žmogaus DNR klaidas, kurios yra ligos priežastis.

Tai gali būti svajonė, bet realybė yra visiškai kitokia. Jau dabar tyrėjai atidėjo klinikinių tyrimų pradžios datas. O tyrimai, kuriuos planuojama pradėti per ateinančius metus ar dvejus, bus gydomi nedaug pacientų, sergančių keliomis retomis ligomis. Tikriausiai prireiks metų, kol ši technologija galės būti naudojama gydant dažniau sergančius pacientus.

CRISPR Therapeutics, įsikūrusi Kembridže, Masačusetso valstijoje, tapo pirmąja įmone, kuri paprašė Europos reguliavimo institucijų leidimo kitais metais pradėti bandymą. Bendrovė naudos genų redagavimo technologiją, kad ištaisytų genetinį defektą pacientams, sergantiems beta talasemija, paveldima kraujo liga.

Samarth Kulkarni, CRISPR Therapeutics generalinis direktorius, teigia, kad bendrovė taip pat planuoja 2018 m. pirmąjį pusmetį prašyti JAV maisto ir vaistų administracijos patvirtinimo, kad galėtų pradėti CRISPR tyrimą dėl pjautuvinių ląstelių ligos.

Europoje apie 15 000 žmonių serga beta talasemija, o JAV – apie 100 000 žmonių, sergančių pjautuvine ląstele. Abu yra genetiniai sutrikimai, kuriuos sukelia mutacijų genuose, kurie gamina hemoglobiną – svarbų raudonųjų kraujo kūnelių baltymą, pernešantį deguonį visame kūne. Paprastai abu tėvai turi perduoti nenormalų geną, kad vaikas susirgtų liga.

Stanfordo universiteto medicinos mokyklos mokslininkai taip pat perkelia CRISPR gydymą pjautuvinių ląstelių klinikiniams tyrimams. Pediatrijos docento Matthew Porteuso vadovaujama grupė 2018 m. prašys FDA leidimo pradėti bandymą kitais metais.

CRISPR Therapeutics ir Stanfordas laikosi skirtingų požiūrių. Abi grupės išskiria kamienines ląsteles iš pacientų kaulų čiulpų ir keičia jas su CRISPR. Tačiau užuot bandę pataisyti sugedusį geną pjautuvinėje ląstelėje, CRISPR Therapeutics naudoja redagavimo įrankį, kad ląstelės gamintų kitą baltymą, kūdikių hemoglobino versiją. Tada modifikuotos ląstelės būtų suleidžiamos atgal į pacientus.

Bendrovė taiko tą patį metodą pacientams, sergantiems beta talasemija, gydyti Europoje.

Stanfordo pjautuvo pavidalo ląstelių tyrimo metu mokslininkai bandys tiesiogiai ištaisyti hemoglobino geno mutaciją, kad pjautuvo pavidalo ląsteles paverstų normaliomis. Stanfordas atliks tyrimą naujajame Gydomosios ir galutinės medicinos centre. Maria Grazia Roncarolo, naujojo centro direktorė, sako, kad Stanfordas per ateinančius kelerius metus planuoja pradėti daugybę bandymų su genomo redagavimu. Roncarolo teigia, kad be pjautuvinių ląstelių, Stanfordas planuoja papildomus CRISPR tyrimus, skirtus metabolinėms, autoimuninėms ir neurogeneracinėms ligoms.

Tačiau nors kai kurie išbandymai juda į priekį, kiti įstrigo. Pensilvanijos universitetas praėjusiais metais pranešė apie savo ketinimą pradėti pirmąjį CRISPR tyrimą su žmonėmis. Ji gavo Nacionalinių sveikatos institutų ir FDA leidimą naudoti CRISPR melanomai, sarkomai ir daugybinei mielomai gydyti. Siūlomas tyrimas apimtų pacientų T ląstelių pašalinimą, jų redagavimą laboratorijoje ir suleidimą atgal į pacientus.

Susijusi istorija

Susijusi istorija Liga gali būti viena iš pirmųjų, kuri buvo gydoma nauju genų redagavimo įrankiu.

Tačiau paklaustas apie teismo procesą, Pensilvanijos universiteto atstovas sakė MIT technologijų apžvalga ji negalėjo pateikti atnaujinimo, kada jis prasidės. Keletas įmonių taip pat bando modifikuoti T ląsteles su CRISPR, kad galėtų gydyti vėžį, tačiau nė viena dar nepaskelbė planų atlikti klinikinius tyrimus.

Editas Medicine, kita įmonė, įsikūrusi Kembridže, Masačusetso valstijoje, taip pat turi atidėjo pirmojo planuojamo klinikinio tyrimo pradžią CRISPR pagrįstas paveldimo aklumo tipo gydymas. Bendrovė teigė, kad vėlavimą lėmė gamybos problemos, susijusios su terapija.

Intellia Therapeutics, dar vienas CRISPR startuolis, nepasakė, kada planuoja pradėti klinikinius tyrimus.

Tuo tarpu Kinijoje atliekami keli CRISPR tyrimai, skirti įvairių tipų vėžiui, remiantis sąrašais klinikiniai tyrimai.gov . Ten esantys mokslininkai dar turi paskelbti kokių nors ankstyvųjų šių tyrimų rezultatų.

JAV ir Europoje 2018-ieji gali būti ne tokie reklaminiai metai, kurių CRISPR bhaktai tikėjosi, tačiau Aleksejus Bersenevas, Jeilio-Niu Heiveno ligoninės Išplėstinės ląstelių terapijos laboratorijos direktorius, sako, kad 2019 m. gali būti pateikta keliolika klinikinių tyrimų. išbandymai.

Šiuo metu sritis pernelyg optimistiškai vertina galimus klinikinių tyrimų rezultatus, sako Bersenev, kuris taip pat yra duomenų bazės celltrials.org, kuri stebi ląstelių terapijos tyrimus, įkūrėjas. Kiekviena nauja ir karšta biomedicinos technologija paprastai patiria išpūstų lūkesčių fazę. Jis sako, kad nenustebtų, jei tyrėjai toliau atidėtų numatomus klinikinius tyrimus.

paslėpti