211service.com
Viskas, ką reikia žinoti apie perspektyviausius genų terapijos metus
Keliems laimingiems pacientams 2016-ieji buvo metai, kai genų terapija nuo pažadų virto išgydymu. Ši technologija, kuri ilgai buvo svarstoma kaip būdas panaikinti ligas peržiūrint žmonių DNR, padarė didelę pažangą ir pradėjo virsti tikru verslu, siūlančiu vienus brangiausių ir revoliucingiausių pasaulyje vaistų.
Taigi, kas yra genų terapija? JAV maisto ir vaistų administracija teigia, kad tai bet koks gydymas, kai į žmogaus organizmą pridedamas pakaitinis genas arba inaktyvuojamas ligą sukeliantis genas. Paprastai tai daroma pridedant naujas instrukcijas ląstelėms per milijardus virusų, užpildytų tinkamomis DNR grandinėmis.
Skamba sudėtingai, ir taip yra. Genų terapija pirmą kartą buvo išbandyta su žmogumi 1990 m., tačiau baisūs šalutiniai poveikiai genų taisymo idėją pavertė moksline užuomazga. Ir ši sritis neįveikė visų savo problemų. Metus pradėjome nuo Glyberos pasakos, kuri buvo paskelbta kaip pirmasis kada nors patvirtintas genų gydymas, kuriuo buvo siekiama ištaisyti paveldėtą genų klaidą. Vis dėlto šio vaisto kaina buvo stulbinanti 1 milijonas dolerių ir, kilus klausimų, kaip gerai jis veikia, virto medicininiu ir komerciniu šnipštu.
Tačiau mokslininkai nepasidavė. Ir biotechnologijų verslininkų neturi. Jie kaip niekad arčiau įrodyti, kad genų terapija yra tikra. Štai kas atsitiko 2016 m.
Pirmasis išgydymas: Genų terapijos svajonė yra sutvarkyti jūsų DNR, kad daugiau nesirgtumėte – tai išgydymas. 2016 m. Italijos mokslininkai Milano San Raffaele Telethon genų terapijos institute pranešė kad jie išgydė 18 vaikų nuo retos, bet baisios imunodeficito ligos – ADA-SCID. Jie pašalino vaikų kaulų čiulpus, pridėjo geną, kad jų organizme trūktų ADA fermento, ir jį pakeitė. Technologijų apžvalga paaiškino, kaip gydymas, dabar vadinamas Strimvelis ir priklauso Glaxo, buvo sukurtas ir išbandytas 14 metų. Europoje jis buvo patvirtintas šių metų gegužę.
Pinigų gražinimo garantija: Kiek kainuos genų terapija? Tai klausimas, gluminantis sveikatos ekonomistus ir pačias įmones. Jei gamintojai nori uždirbti pelno itin retas ligas gydydami vienkartiniais vaistais, genų terapijos sąrašo kainos turės būti stratosferinės. Tai galėtų patikrinti draudikų ar vyriausybių norą mokėti, tačiau pramonė jau tampa kūrybinga. Pavyzdžiui, „Glaxo“ sakė, kad už Strimvelis ims 665 000 USD, bet mes paskelbėme žinią, kad didelė kaina atsirado kartu su pirmąja genų terapijos garantija. Nepaprastas Glaxo pažadas Europoje: jei pacientas nebus išgydytas, jis grąžins pinigus.
Kitas gali būti hemofilija : Genų terapija taps trikdoma, kai bus pradėta gydyti dažniau pasitaikančias paveldimas ligas. Norėdami pajusti, kokį ekonominį ir socialinį poveikį tai gali turėti, tiesiog apsvarstykite hemofiliją, kraujavimo sutrikimą. Šia liga suserga vienas iš 5000 vyrų, o gydymas kainuoja neįtikėtinas sumas. Dažnai pacientai naudoja pakaitinius kraujo krešėjimo faktorius, kurių sumos kainuoja nuo 200 000 iki 1 mln. Galite lažintis, kad „Bayer“ ir draugai šiais metais atidžiai stebi istorinius eksperimentus, kuriuos atliko Filadelfijos „Spark Therapeutics“ ir kiti, rodantys, kad viena genų terapijos dozė gali visam laikui sustabdyti kraujavimą. Peržiūrėkite mūsų istoriją apie vieną iš Spark pacientų, kuris sako, kad buvo visiškai išgydytas.
Akių perjungimas: Tai turi būti viena šauniausių metų idėjų. Vasario mėn. pranešėme, kaip Teksaso gydytojai rengia planus akliesiems į akis suleisti šviesą jautrių dumblių genus, taip galimai atkurti gebėjimą matyti. Bandymas, atliktas po mėnesio, buvo pirmas kartas, kai žmogui buvo panaudotas visas genas iš skirtingų rūšių. Tai taip pat buvo pirmasis optogenetikos bandymas su žmogumi, nes žinomas šviesos ir genų terapijos metodas nervų ląstelėms valdyti. Kompaniją, kurianti gydymą, RetroSense, greitai įsigijo Allergan, parodydama pagrindinių vaistų gamintojų susidomėjimą.
Genų redagavimas: Šiandieninė genų terapija yra apie pridedant genų – tarkime, kad pakeistumėte vieną neveikiantį jūsų kūne. Bet ką daryti, jei reikia ištrinti netinkamai besielgiantį geną arba iš tikrųjų norite jį perrašyti? Norėdami tai padaryti, norėsite atlikti genų redagavimą. Mokslininkai susimąstė dėl CRISPR – proveržio metodo, leidžiančio pigiai pakeisti DNR gyvose ląstelėse, kuris greičiausiai paskatins kitą genų terapijos naujovių bangą. Štai mūsų gilus pasinerimas į pastangas įveikti raumenų distrofiją ir išgelbėti jaunuolį, vardu Benas Dupree, naudojant CRISPR genų terapiją.
Vėžio revoliucija : Nors tai ne visada manoma kaip genų terapijos forma, revoliucinis vėžio gydymo būdas yra būtent toks. Gydytojai naudoja genų inžineriją, kad perprogramuotų imunines ląsteles, vadinamas T ląstelėmis, kad išnaikintų tam tikras vėžio rūšis. Gydymas greitai patenka į rinką ir pasirodė toks pat rizikingas, kaip ir galingas. Šis metodas taip pat įgauna postūmį dėl naujų genų redagavimo metodų. Šiais metais sužinojome, kad JAV komanda ketino panaudoti CRISPR, kad padidintų vėžio T-ląstelių gydymą pagal planą, kurį, kaip paaiškėjo, palaikė interneto milijardierius Šonas Parkeris, teigiantis, kad jis siekia kovoti su vėžiu. (Tačiau gana greitai grupė Kinijoje įveikė juos pirmą kartą pasaulyje.)
JAV patvirtinimai kitais metais : Su daug žadančių bandymų su žmonėmis rezultatų 2017-ieji bus metai, kai Maisto ir vaistų administracijai bus atlikta keletas genų terapijų. Tai apima paveldimo aklumo gydymą, kurį sukūrė Spark, Glaxo's Strimvelis ir vėžio gydymo būdus iš Novartis ir Kite Pharma. JAV patvirtinimas bus proveržis biotechnologijų pramonei.
Širdies skausmas ir viltis : Medicina yra viskas apie pacientus, jų viltis, istorijas ir dažnai jų tragedijas. Staigus genų terapijos atėjimas su pažadu visam laikui nutraukti tam tikras niokojančias ligas tik padidino statymą. Šiais metais išgirdome istoriją apie paauglį ir jo pasiūlymą dalyvauti eksperimentiniame genų terapijos bandyme, kol jis apako. O iš Italijos atkeliavo žiauri istorija apie šeimų išsiskyrimą, kai radikalus genų pakeitimas išgelbėjo kai kuriuos brolius ir seseris nuo smegenų ligos, o kitiems atėjo per vėlai.