RNAi prizas

Praėjus tik aštuoneriems metams po jų 1998 m Gamta paskelbė apie RNR trukdžių (RNAi), kai dvigrandė RNR naudojama genams nutildyti, atradimą, Andrew Fire ir Craigas Mello ankstų spalio 2 d. rytą pabudo sužinoję, kad jie 2006 m. buvo Nobelio premijos gavėjai. Fiziologijos ar medicinos premija. Toks trumpas laikas nuo atradimo iki apdovanojimo dažnai reiškia radinio svarbą: prireikė tik devynerių metų, kol Watson ir Crick gavo Nobelio apdovanojimą už DNR struktūros atradimą. Nobelio asamblėjos pasitikėjimas RNAi svarba yra akivaizdus.

Erico Hansono iliustracija

Pirminis „Fire“ ir „Mello“ eksperimentas, parodantis, kad į kirminus sušvirkšta dvigrandė RNR nutildys geną su atitinkama seka, buvo skambutis laboratorijoms visame pasaulyje, skelbiantis naują metodą genų funkcijoms tirti. Po pirminio atradimo kitos laboratorijos parodė, kad mažos dvigrandės RNR gali būti naudojamos selektyviai nutildyti genus žmogaus ląstelėse, o tai yra labai ieškomas bendras požiūris į visų 21 000 žmogaus genų funkcijų tyrimą.

Ši istorija buvo mūsų 2006 m. lapkričio mėnesio numerio dalis

• Žr. likusią numerio dalį
• Prenumeruoti

Per pastaruosius penkerius metus RNRi mokslas pažengė į priekį beveik visose žmogaus biologijos srityse, įskaitant vėžį, nutukimą ir autoimunines ligas. Kelios biotechnologijų organizacijos kuria RNAi tipo terapiją, kad nutildytų ligas sukeliančius genus: vaistai, gydantys geltonosios dėmės degeneraciją, pagrindinę aklumo priežastį, ir respiracinį sincitinį virusą, kuris yra neišnešiotų naujagimių mirties priežastis, jau yra klinikiniuose tyrimuose. Kadangi ši technologija teoriškai gali nutildyti bet kurį geną, ji gali sudaryti galimybę sukurti naują terapinių priemonių kategoriją, savo pločiu panašią į monokloninių antikūnų klasę, kurios biotechnologijų pardavimas dabar sudaro milijardus dolerių.

RNAi taip pat išprovokavo stulbinančią įžvalgą, kad mažos RNR gali būti pagrindinis genų ekspresijos reguliatorius. Iš tiesų, kiti mokslininkai vėliau atrado, kad genai, koduojantys mažas RNR, yra dažni; žmogaus ląstelėse jų yra maždaug 300–500. Dabar jie vadinami mikroRNR genais ir, kaip žinoma, turi įtakos mažiausiai ketvirtadalio visų žmogaus genų ekspresijai. Tai naujai atrastas molekulinės kontrolės lygis. MikroRNR kontrolės pokyčiai dabar buvo susiję su daugeliu ligų, o tema tik pradėta tirti.

Mažų RNR tyrimas vis dar yra pradiniame etape. Tiesą sakant, praėjusią vasarą stuburinių gyvūnų giminėje buvo aptikta mažų RNR šeima, vadinama piRNR; tai nauja mokslo sritis. Ląstelių biologijos vadovėliai tiesiogine prasme perrašomi.

Phillipas Sharpas, MIT instituto profesorius ir 1993 m. Nobelio premijos laureatas, yra bendrovės „Alnylam Pharmaceuticals“, kuriančios RNRi pagrindu sukurtus vaistus, įkūrėjas. Jis taip pat yra „Biogen“ įkūrėjas. Šių metų Nobelio premijos laureatas Andrew Fire 1983 m. gavo mokslų daktaro laipsnį MIT, dirbdamas Sharp laboratorijoje.

paslėpti