211service.com
Protinio atsilikimo panaikinimas
MIT tyrėjai, dirbantys su pelėmis, pakeitė trapiojo X sindromo, dažniausiai paveldimos žmonių protinio atsilikimo formos, simptomus. Trapus X pasireiškia maždaug 1 iš 4 000 berniukų ir 1 iš 6 000 mergaičių; tai taip pat sudaro apie 4 procentus autizmo atvejų. Gydymo nėra.
Susumu Tonegawa ir Mansuo Hayashi
Tyrimas siūlo visiškai naują molekulinį tikslą kuriant trapius X vaistus, sako Picower biologijos ir neurologijos profesorius Susumu Tonegawa.
Pavadintas pagal X chromosomą, kurioje yra ligos mutacija, trapus X gali sukelti mokymosi sutrikimus, uždelstą kalbos įsisavinimą, sutrikusią socialinę sąveiką ir beprasmišką pasikartojantį elgesį. Vyrams simptomai būna sunkesni; patelės, turinčios mutaciją, gali būti normalaus intelekto.
Tonegawa ir buvęs postdoc Mansuo Hayashi, dabar dirbantis Merck Research Laboratories, nustatė, kad fermento, vadinamo PAK, slopinimas panaikino pelių simptomus ląstelių ir elgesio lygiu. Panašu, kad žmonių ir pelių, turinčių trapią X, elgesio ir mokymosi negalią sukelia dendritų, neuronų signalizacijos rankų, struktūriniai defektai. Dendritai bendrauja per iškilimus, vadinamus stuburais; trapiojo X paveikti dendritai blogai bendrauja, nes turi per daug dyglių, o stuburai yra pailgi ir ploni. Slopinant PAK sumažėjo stuburų skaičius ir jie įgavo normalesnes formas; išnyko elgesio ir pažinimo problemos.
Pelės buvo genetiškai modifikuotos taip, kad praėjus trims savaitėms po gimimo pagamintų didelį kiekį neveikiančio PAK. Tai užgožė veikiančio PAK aktyvumą, veiksmingai slopindamas fermentą. Laukiant trijų savaičių PAK slopinimo, tyrimas parodė, kad simptomus galima pakeisti net tada, kai pradeda progresuoti trapi X. Dabar mokslininkai gali išbandyti junginius, kurie slopina PAK, ir sukurti juos terapiniam naudojimui.