Penki būdai, kaip CRISPR patekti į kūną

FreeImages.com | Kerem Yucel

Genų redagavimo technologija CRISPR gali gydyti ir galbūt išgydyti daugybę ligų. Tačiau norint, kad DNR redagavimas vyktų jūsų viduje, CRISPR turi rasti kelią į tinkamą kūno dalį.

Tai dažniausiai reiškia, kad DNR pjaustantis baltymas, vadinamas Cas9, paprastai randamas bakterijose, pradėtų veikti jūsų ląstelėse. Norėdami tai padaryti, mokslininkai išbando keletą stebinančių pristatymo būdų. Štai keletas iš jų:

Geliai ir kremai.

Vienas iš pirmųjų bandymų naudoti CRISPR žmonėms yra a planuojamas teismo procesas Kinijoje žmogaus papilomos viruso, dažniausiai lytiškai plintančios infekcijos, gydymui. Dauguma infekcijų nesukelia jokių simptomų ir praeina savaime, tačiau išlieka, ŽPV gali sukelti gimdos kaklelio ir kitus vėžinius susirgimus. Yra vakcina, apsauganti nuo ŽPV, tačiau žmonėms, kurie jau turi virusą, nėra gydymo būdų. Kinijos mokslininkai kuria gelį, kuriame yra DNR, koduojanti CRISPR mašiną. Vietinis gydymas skirtas ŽPV virusiniams genams inaktyvuoti, o sveikų ląstelių DNR lieka nepažeista. Į tyrimą bus įtrauktos moterys, užsikrėtusios ŽPV; jie gaus gelį du kartus per savaitę keturias savaites. Gelis bus tepamas tiesiai ant gimdos kaklelio.

Geriamasis arba valgomasis CRISPR.

Atsparumas antibiotikams auga JAV ir visame pasaulyje taip, kad tam tikros bakterinės infekcijos tampa mirtinos. Kaip alternatyva tradiciniams antibiotikams, CRISPR tabletė arba geriamas skystis galėtų būti vienas naujas kovos su šiomis bakterijomis būdas. Jan-Peter Van Pijkeren iš Viskonsino-Madisono universiteto kartu su pradedančiomis įmonėmis, tokiomis kaip Eligo Bioscience ir Locus Bioscience, kuria CRISPR terapiją, kuri liepia kenksmingoms bakterijoms padaryti mirtinus pjūvius savo DNR. CRISPR mechanizmas būtų pridėtas prie gerųjų bakterijų arba probiotiko, kurį žmogus galėtų nuryti kaip tabletę ar skystį. Skirtingai nuo antibiotikų, kurie naikina ir blogąsias, ir naudingas bakterijas, geriamas arba valgomasis CRISPR probiotikas būtų specifinis paciento bakterinei infekcijai, naikindamas tik kenksmingus mikrobus.

Susijusi istorija

Susijusi istorija Mokslininkai tikisi, kad jie galės suleisti genų redagavimo technologiją tiesiai į ausį, kad sustabdytų paveldimą kurtumą.

Injekcijos į ausis.

Zhen-Yi Chen, Harvardo ausų specialistas, domisi, ar CRISPR gali panaikinti laipsnišką klausos praradimą. Švelnios plaukų ląstelės vidinėje ausyje sugeria garsą ir leidžia mums girdėti. Šios ląstelės gali būti pažeistos dėl per didelio triukšmo poveikio arba dėl žmogaus DNR trūkumo. Pastarąjį Chenas tikisi gydyti CRISPR. Jis pelėms skyrė tiesiogines CRISPR injekcijas į ausis, kad išjungtų geną, vadinamą TCM1. Sulaukusios dviejų mėnesių, gydomos pelės vis dar girdėjo. Tada Chenas tikisi išbandyti savo požiūrį į kiaules.

Odos skiepai.

CRISPR odos pleistrai gali būti beadatinis būdas valdyti 2 tipo diabetą. Čikagos universiteto mokslininkai naudojo odos transplantatus pelėms sumažinti nutukimą ir cukraus kiekį kraujyje . Sergant 2 tipo cukriniu diabetu, cukraus kiekis kraujyje yra per didelis, nes organizmas arba negali pasigaminti insulino, arba priešinasi jo poveikiui. Insulinas yra hormonas, reguliuojantis cukraus kiekį kraujyje. Su CRISPR mokslininkai modifikavo geną, kuris gamina hormoną, reikalingą insulino gamybai. Tada jie įterpė geną į odos ląsteles, išaugino ląsteles laboratorijoje ir persodino genų pakeistą odą pelėms. Suvalgusios daug riebalų turinčios dietos, pelės su CRISPR odos transplantatais priaugo mažiau svorio nei kontrolinė grupė, kuriai skiepyti nebuvo. Jie taip pat parodė mažesnį atsparumą insulinui, kuris yra 2 tipo diabeto pirmtakas. Xiaoyang Wu, Čikagos universiteto docentas, sako, kad skiepai gali būti naudojami ir kitoms ligoms gydyti. Pasak jo, diabetu sergantiems pacientams didžiausia nauda yra ta, kad jiems nereikės kasdien leistis insulino.

Ex vivo terapija.

Daugelis CRISPR terapijų greičiausiai apims pacientų ląstelių modifikavimą už kūno ribų arba ex vivo, o tada jų infuziją atgal į kūną. Kai kurių ligų atveju mokslininkai gali norėti taikyti tik genų redagavimą, kad atrinktų kūno ląsteles ar audinius, pavyzdžiui, kaulų čiulpų ląsteles. Ex vivo genų terapija leidžia tyrėjams pašalinti tam tikras ląsteles, taikyti joms CRISPR ir kultivuoti laboratorijoje. Tai taip pat leidžia tiems, kurie ruošia ląsteles, prieš grąžindami redaguotas ląsteles į kūną, stebėti, ar genų redagavimas iš tikrųjų veikė. Šis metodas buvo tiriamas atliekant kai kurių tradicinių genų terapijų klinikinius tyrimus, kuriuose naudojamas modifikuotas virusas genetinei medžiagai pernešti į organizmą. Tyrėjai mano, kad šis metodas gali būti naudingas gydant pjautuvinę ligą.

paslėpti