211service.com
Parkinsono liga sergančių pacientų neuronų išlaikymas
Molekulė, kuri ilgą laiką buvo vilties šaltinis kaip galimas Parkinsono ligos gydymas, gaus naują galimybę parodyti savo naudą. Komanda, vadovaujama Kristofas Bankevičius Kalifornijos universitete, San Franciske, planuoja atlikti klinikinį eksperimentinės genų terapijos tyrimą, naudojant glijos kilmės neurotrofinį faktorių (GDNF), baltymą, kuris padeda išlaikyti neuronus gyvus. Komanda baigia gauti JAV maisto ir vaistų administracijos patvirtinimą ir tikisi, kad jos tyrimas gali išspręsti problemas, kurios sutrikdė ankstesnius bandymus.
Tikslinis gydymas: Šie beždžionės smegenų MRT vaizdai rodo trimatę skysčių infuzijos (rodomos raudonai ir geltonai) rekonstrukciją į putameną (parodyta žalia ir mėlyna spalva) - smegenų sritį, susijusią su Parkinsono liga.
Dabartinis Parkinsono ligos gydymas kontroliuoja simptomus, bet nesustabdo ligos progresavimo. 1993 m. GDNF pirmą kartą pasirodė esąs žadantis kaip Parkinsono liga sergančių pacientų gydymas, kai mokslininkai atrado, kad jis gali padidinti dopaminą gaminančių neuronų (ląstelių, kurios dėl ligos išsigimsta) išgyvenimą. Tačiau iki šiol rezultatai su žmonėmis nepatvirtino šių vilčių. . Ankstyvieji tyrimai, kurių metu baltymas buvo švirkščiamas tiesiai į smegenis, davė tam tikrą pažadą, tačiau vėliau atliktas antrasis, išsamesnis tyrimas neparodė jokios naudos. Kitas neseniai atliktas tyrimas, kurio metu buvo naudojamas genų terapijos metodas panašaus junginio, neurturino, tiekimui, parodė kai kuriuos naudos požymius, tačiau nepavyko pasiekti pagrindinio tikslo – pagerinti simptomus po vienerių metų.
Bankiewiczius mano, kad kiti bandymai nepavyko, nes jie nebuvo pakankamai tiksliai nukreipti į reikiamą audinį. Pirmieji bandymai, pasak jo, suleido GDNF baltymą į erdves, esančias šalia dominančių smegenų sričių, kur jam nepavyko pakankamai toli pasklisti į smegenis. Jis teigia, kad vaisto suleidimas tiesiai į atitinkamą smegenų audinį sukėlė nutekėjimą į aplinkinį skystį. Visi jie pasirodė neigiami, nes pristatymas niekada nebuvo kontroliuojamas, sako Bankiewiczius.
Naujajame tyrime GDNF koduojantis genas bus įvestas į putameną, smegenų sritį, susijusią su Parkinsono liga. Geną perneš virusas ir jis bus švirkščiamas tiesiai į smegenis, naudojant metodą, vadinamą patobulintu konvekcija, kuris naudoja teigiamą slėgį skysčiui nukreipti giliai į tikslines sritis. Į injekciją bus įtraukta MRT kontrastinė medžiaga, o tyrėjai naudos MRT pagrįstą vaizdo gavimo sistemą, kad stebėtų gydymo pasiskirstymą gimdymo metu. Bankiewiczius sako, kad vaizdo gavimo sistema leis komandai įsitikinti, kad genas patenka ten, kur jo reikia.
Įterptas į ląsteles genas paskatintų GDNF baltymo ekspresiją; Bankiewiczius sako, kad tada jis turėtų nukeliauti į kitas ligos paveiktas smegenų sritis, pernešamas išilgai aksonų, ilgų neuronų uodegų, jungiančių smegenų sritis.
Dar reikia išsiaiškinti, ar tikslesnė pristatymo sistema yra atsakymas, ir mokslininkai nesutaria, kuriuos veiksnius reikia tobulinti: vektorių, kuriame yra genai, tiekimo sistemą, nukreipimą į atitinkamus smegenų regionus, tiriamų pacientų tipus. ar net pats genas. Andrius Feiginas , North Shore universiteto ligoninės neuromokslininkas teigia, kad neseniai įvykęs neurturino tyrimo nesėkmė verčia abejoti, ar panašus metodas veiks su GDNF. Jis sako, kad dar reikia išsiaiškinti, ar GDNF tikrai yra kažkas, kas padeda žmonėms, sergantiems Parkinsono liga.
Ronaldas Mandelis , Floridos universiteto neurologas, taip pat dirba su GDNF genų terapija. Jis yra optimistiškai nusiteikęs, kad GDNF galėtų padėti Parkinsono liga sergantiems pacientams, tačiau jis mano, kad jis turėtų būti tiriamas pacientams ankstyvosiose ligos stadijose, kol dopaminą gaminančios ląstelės sunkiai susirgo ir neišnyksta. Tačiau labai sunku gauti patvirtinimą tokių pacientų gydymui.