211service.com
Net už 500 000 USD genų terapija gali būti nuodugnus kai kurioms ligoms gydyti
Novartis
JAV maisto ir vaistų administracija neseniai patvirtino tai, ką ji pavadino pirmąja genų terapija šalyje. Gydymas, vadinamas Kymriah ir sukurtas Novartis, naudoja paties paciento ląsteles, kurios yra genetiškai modifikuotos už kūno ribų, kad būtų galima gydyti mirtiną vaikų leukemijos tipą. Gydymas turėjo stulbinantį poveikį, dėl kurio kai kuriems pacientams pavyko visišką vėžio remisiją.
Genų terapijos idėja yra ta, kad genetinė medžiaga naudojama kaip gyvas vaistas ligoms gydyti. Mokslininkai dešimtmečius bandė priversti genų terapiją veikti, todėl Kymriah patvirtinimas yra istorinis. Tačiau 475 000 USD terapijos kaina iš karto sulaukė pacientų gynėjų nerimo ir kritikos. Kuriama daugiau genų terapijų, kurios taip pat gali kainuoti šimtus tūkstančių dolerių. Ir nors vieni mato lipduko šoką, kiti mato sandorį.
Taip yra todėl, kad daugelis genų terapijų žada būti tiesioginiai išgydymai su vienkartine injekcija, iš esmės kitoks požiūris į mediciną. Ar ir kiek draudikai mokės už šias terapijas, yra pagrindiniai klausimai, su kuriais turės susidoroti JAV sveikatos priežiūros sistema, nes jų į rinką pateks daugiau. Draudimo bendrovės dar nepasakė, ar padengs Kymriah.
Remiantis pramonės grupės „Alliance for Regenerative Medicine“ duomenimis, iš viso šiuo metu atliekami klinikiniai 504 vėžio, genetinių sutrikimų ir infekcinių ligų genų terapijų tyrimai – 34 iš jų yra pažangiausioje testavimo stadijoje. Kai kurie iš tikrųjų gali būti geresni nei šiuo metu prieinami gydymo būdai. Tam tikrų sunkių sveikatos būklių gydymo išlaidos per visą žmogaus gyvenimą ar net kelerius metus gali greitai padidėti. Suskaičiavome keletą iš jų.
Pjautuvo ląstelių liga. Pacientai, sergantys pjautuvinėmis ląstelėmis, nepaprastai skausmingu kraujo sutrikimu, dažnai patenka į ligoninių greitosios pagalbos skyrius, o tai JAV sveikatos priežiūros sistemai kainuoja milijonus per metus. 2009 m. atliktas tyrimas Amerikos hematologijos žurnalas peržiūrėjo Floridos Medicaid programos duomenis ir nustatė, kad vidutinės metinės pjautuvinių ląstelių pacientų sveikatos priežiūros išlaidos svyravo nuo 10 704 USD vaikams iki devynerių metų iki 34 266 USD 30–39 metų amžiaus pacientams. 45 metų amžiaus, sergančio pjautuvine anemija, sveikatos priežiūros išlaidos siekė 953 640 USD. Šių metų pradžioje biotechnologijų bendrovė „Bluebird Bio“. pranešė kad jos eksperimentinė genų terapija išgydė paauglį berniuką Prancūzijoje.
Hemofilija. Žmonėms, sergantiems hemofilija, dažniausiai vyrams, trūksta baltymų, reikalingų kraujui krešėti. Dėl to pacientams reikia reguliarių krešėjimo faktoriaus injekcijų, kurios, atsižvelgiant į žmogaus svorį, gali kainuoti nuo dešimčių iki šimtų tūkstančių dolerių per metus. 2016 m American Journal of Managed Care nustatė, kad hemofilija sergančių vyrų metinės vidutinės išlaidos vienam pacientui buvo 155 136 USD. Asmenų, sergančių hemofilija A, sveikatos priežiūros išlaidos buvo šiek tiek didesnės – 162 054 USD per metus, nei sergančiųjų hemofilija B, kurios buvo apie 127 194 USD per metus. Ankstyvieji Spark Therapeutics klinikinių tyrimų rezultatai parodė, kad genų terapija iš esmės gali išgydyti hemofiliją B. „UniQure“ ir „Baxalta“ taip pat išbando hemofilijos genų terapiją, o „BioMarin“ tiria hemofilijos A.
Imunodeficito sutrikimai. Sunkus kombinuotas imunodeficitas, taip pat žinomas kaip SCID arba burbulų berniukų liga, yra retas paveldimas sutrikimas, dėl kurio imuninė sistema beveik nenaudinga prieš patogenus. Dėl to su juo gimę kūdikiai yra labai pažeidžiami infekcinių ligų, o negydant vaikai dažnai miršta per pirmuosius dvejus gyvenimo metus. Genų terapija jau prieinama Europoje, kurią parduoda GlaxoSmithKline kaip Strimvelis. Tai kainuoja 594 000 eurų arba apie 712 000 USD, tačiau suteikiama pinigų grąžinimo garantija, jei pacientai nebus išgydyti. Kaulų čiulpų transplantacija taip pat yra išgydymas, o liga gali būti valdoma taikant pakaitinę fermentų terapiją. Tačiau „GlaxoSmithKline“ teigė, kad tai vienam pacientui per dešimtmetį gali kainuoti daugiau nei 4 mln. JAV vykdomi SCID genų terapijos tyrimai, o JK įsikūrusi Orchard Therapeutics kuria terapiją, kuri konkuruotų su GlaxoSmithKline's.
Kai kurios vėžio formos. Kai kurios vėžio rūšys jau yra neįtikėtinai brangios gydyti ir reikalauja, kad pacientai vartotų vaistus, kurie apsaugotų vėžines ląsteles ir valdytų šalutinį ligos poveikį. David Mitchell, gynimo grupės „Patients for Affordable Drugs“ įkūrėjas, serga daugybine mieloma, kuri yra nepagydoma, bet gydoma. Norėdamas išlikti sveikas, jis 22 kartus per metus eina pas savo gydytoją, kad suleistų 20 000 USD vertės vaistų. Per metus tai sudaro apie 440 000 USD. Kai kurie nauji vaistai nuo vėžio kainuoja daugiau nei 100 000 USD per metus.
Michaelas Werneris, Regeneracinės medicinos aljanso vykdomasis direktorius, sako, kad genų terapijos kaina turėtų būti nustatoma atsižvelgiant į jos vertę pacientui ir visuomenei, kuri, jo teigimu, apima paciento gyvenimo kokybės gerinimą ir galimą išlaidų sutaupymą.
Jei galime apsaugoti žmones nuo būsimų apsilankymų ligoninėje ir išvengti didelių būsimų išlaidų sveikatos priežiūros sistemai, genų terapija yra tikrai ekonomiškas būdas suteikti jiems sveikatos priežiūrą ir galbūt pats ekonomiškiausias būdas. būdu, sako jis.
Edas Schoonveldas, konsultacinės įmonės „ZS Associates“ vaistų kainodaros ir patekimo į rinką ekspertas, sako, kad sunku įvertinti piniginę vaisto vertę, kuri gali visiškai pakeisti gyvenimą arba išgelbėti gyvybę. Vienas klausimas, kuris išliks net ir po to, kai kai kurie iš šių gydymo būdų bus patvirtinti, yra jų poveikis. Tą minutę, kai paleidžiame vaistą, paprastai neturime viso vaizdo apie ilgalaikį vaisto poveikį, sako Schoonveldas.
Genų terapijos tyrimai buvo stebimi pacientai tik keletą metų po gydymo, todėl dar nežinoma, ar jie siūlo ilgalaikį gydymą.