211service.com
Mūsų vidinių kamieninių ląstelių provokavimas
Likimo terapija La Jolla (Kalifornija) įsikūrusi startuolis siekia panaudoti organizmo gebėjimą išgydyti save kurdamas vaistus, kurie stimuliuoja kamienines ląsteles. Užuot plėtoję ląstelių transplantacijas, kad pakeistų sergančius ar pažeistus audinius, o tai yra daugelio kamieninių ląstelių tyrimų tikslas, likimas ieško molekulių, galinčių kontroliuoti suaugusių kamieninių ląstelių elgesį įvairiose kūno vietose. Dvejus metus gyvuojanti bendrovė gegužę pradėjo savo pirmąjį klinikinį naujos molekulės, galinčios veiksmingiau atlikti virkštelės kraujo transplantaciją, tyrimą, padidindama kamieninių ląstelių, kurios sukuria kraują ir imuninę sistemą, aktyvumą.
Žuvis Kasparas: Sukūręs skaidrią zebrafą, Harvardo tyrinėtojas Leonardas Zonas galėjo stebėti, kaip fluorescenciniu būdu pažymėtos kraujodaros kamieninės ląstelės iš donoro žuvies iš naujo apgyvendina recipiento kaulų čiulpus. Skaidrus mutantas zebrafish, pramintas Caspar, suteikė galimybę tirti FT1050 – eksperimentinio vaisto, kuris šiuo metu atlieka klinikinius tyrimus, siekiant padidinti virkštelės kraujo persodinimo veiksmingumą, poveikį.
Žmogaus kūnas pilnas suaugusiųjų kamieninių ląstelių – mažų audiniams specifinių kamieninių ląstelių populiacijų, kurios gali išsivystyti tik į savo nuolatinio audinio ląsteles ir kurių užduotis yra padėti išlaikyti ir taisyti tą audinį. Nors joms trūksta lankstaus embrioninių kamieninių ląstelių likimo, suaugusiųjų kamieninės ląstelės būna įvairių skonių, įskaitant tokias, kurios, be kita ko, gali gaminti kepenų ląsteles, imunines ir kraujo ląsteles. „Fate Therapeutics“ mano, kad šioms ląstelėms šiek tiek paraginant farmacinį preparatą galima atstatyti audinių ir organų sistemas ar net kovoti su vėžiu.
[Suaugusiųjų kamieninės ląstelės] gali būti skatinamos daugintis, gali būti paskatintos diferencijuotis į ląstelių tipą, kuriuo joms buvo lemta tapti, arba netgi gali būti paskatintos tapti kažkuo, kam joms nebuvo skirta, o tai gali būti terapiškai svarbi, sako Paulas Graysonas. Likimo prezidentas ir generalinis direktorius.
Siekdamas geriau suprasti, kaip aktyvuoti suaugusiųjų kamienines ląsteles ir jas valdyti, Likimas daugumą savo tyrimų sutelkė į indukuotas pluripotentines kamienines (iPS) ląsteles – suaugusiųjų ląsteles, kurios buvo perprogramuotos atgal į embrioninę būseną ir turi tokį patį lankstų vystymosi potencialą kaip ir embrioninės kamieninės ląstelės. . Užuot bandęs naudoti šias iPS ląsteles ligoms gydyti, likimas naudoja jas kaip atradimo įrankį, kad sužinotų daugiau apie tai, kurie būdai yra svarbūs aktyvinant ar slopinant kamieninių ląstelių vystymąsi.
Likimo strategija yra pabandyti pasinaudoti tuo, ką mes mokomės apie kamieninių ląstelių biologiją, kad sukurtume metodus, kaip naudoti vaistus kamieninėms ląstelėms įjungti arba išjungti. Deividas nuliūdo , vienas iš bendrovės įkūrėjų ir Masačusetso bendrosios ligoninės Regeneracinės medicinos centro direktorius. Scaddeną ir kitus geriausius tyrėjus iš regeneracinės medicinos institutų visoje šalyje, įskaitant MIT, Scripps ir Stanfordą, subūrė grupė rizikos kapitalistų, kurie manė, kad Likimo terapija yra būdas greitai perkelti savo tyrimus į kamieninių ląstelių priešakį. mokslas.
Likimas pritraukė 25 milijonus dolerių kapitalo ir jį remia trys rizikos kapitalo grupės. Bendrovė kuria savo intelektinės nuosavybės portfelį, licencijuodama technologijas iš skirtingų universitetų, iš dalies sutelkdama dėmesį į iPS ląstelių technologiją, taip pat patentuodama savo įkūrėjų ir vidinių mokslininkų kamieninių ląstelių atradimus.
Likimo pirmasis klinikinis tyrimas sutelktas į molekulę, žinomą kaip FT1050. Atrodo, kad molekulė skatina kraujodaros kamieninių ląstelių, iš kurių susidaro kraujas ir imuninės ląstelės, dauginimąsi ir padeda nukreipti jas į kaulų čiulpus. Jei pasiseks, vaistas gali tapti neįkainojamu gydymo būdu po kaulų čiulpų transplantacijos ir virkštelės kraujo perpylimo, naudojamo vėžiui ir kraujo ligoms gydyti.
Pavyzdžiui, gydant leukemiją ar limfomą, sunaikinama dauguma paciento kraujodaros kamieninių ląstelių, o geriausias būdas jas atkurti yra kaulų čiulpai, persodinti iš tinkamo donoro. Kai nėra kaulų čiulpų donoro atitikmens, onkologai kreipiasi į virkštelės kraują, kuriame gausu kamieninių ląstelių ir kuriam reikia tik dalinio audinio tipo atitikimo. Tačiau virkštelės kraujas taip pat yra neįtikėtinai brangus ir kainuoja daugiau nei 30 000 USD už vienetą, o kraujo iš vienos virkštelės dažnai nepakanka suaugusiam žmogui gydyti.
Darosi labai sunku rasti vienetą, kuris yra pakankamai didelis, kad būtų pakankamai didelis pilnamečiui, sako Denniso konferencija , Nacionalinės kaulų čiulpų donorų programos vyriausiasis gydytojas. Gydytojai kartais gali naudoti dviejų virkštelių kraują, tačiau tai dar brangiau ir reikalauja, kad abu virkštelės mėginiai atitiktų donorą. Jis sako, kad jei kas nors galėtų pasiūlyti plėtros strategiją, kuri būtų ekonomiškesnė, ji galėtų sulaukti plataus pritarimo.
Ankstyvosios stadijos klinikiniame tyrime Fate Therapeutics tiria FT1050 12 pacientų, kuriems buvo atlikta limfomos chemoterapija. Kiekvienas pacientas gaus du vienetus virkštelės kraujo: vieną, kuris buvo gydomas kamienines ląsteles moduliuojančiais vaistais, ir kitą, kuris buvo paliktas vienas. Bandymas visų pirma yra saugumo tyrimas, tačiau kadangi du vienetai buvo paimti iš dviejų skirtingų naujagimių, mokslininkai gali panaudoti genetinius skirtumus, kad galėtų sekti ląsteles ir nustatyti, ar FT1050 apdorotos kamieninės ląstelės gali efektyviau įsitvirtinti ir klestėti kaulų čiulpuose.
Likimas mano, kad tokiu būdu galima gydyti daugybę ligų, naudojant mažas molekules suaugusiųjų kamieninių ląstelių veiklai kontroliuoti. Bendrovė netgi taiko tą pačią vėžio gydymo strategiją, tikėdamasi, kad jie gali sutrikdyti nekontroliuojamą vėžio ląstelių augimą, priversdami jas į labiau diferencijuotą, mažiau piktybinę būseną.