211service.com
Kamieninių ląstelių terapija nuo aklumo
Eksperimentinis gydymas, naudojant žmogaus embrionines kamienines ląsteles degeneracinėms akių ligoms gydyti, buvo saugus ir veiksmingas atliekant tyrimus su gyvūnais ir gali prasidėti ankstyvieji bandymai su žmonėmis per ateinančius kelis mėnesius, jei jį patvirtins Maisto ir vaistų administracija. Jei bus patvirtintas, gydymas bus antrasis embrioninių kamieninių ląstelių gydymas, kuris bus atliktas iki bandymų su žmonėmis, ir tai bus bandymo pavyzdys tolesniam kamieninių ląstelių naudojimui.
Kova su regėjimo praradimu: Šiame mikroskopiniame vaizde pavaizduotas degeneracine akių liga sergančios žiurkės, kuriai buvo persodintos tinklainės ląstelės, gautos iš žmogaus embrioninių kamieninių ląstelių, tinklainės skersinis pjūvis. Vidurinis taškuotos žalios spalvos sluoksnis žymi kelis fotoreceptorių sluoksnius, kurie išsivystė reaguojant į transplantaciją. Negydomi gyvūnai prarado visą sluoksnį, išskyrus vieną.
Nors mokslininkai padarė didžiulę pažangą naudodami kamienines ląsteles ligoms gydyti gyvūnų modeliuose, šių eksperimentinių terapijų bandymai su žmonėmis kelia tam tikrų unikalių iššūkių. Vienas iš jų įrodo, kad ląstelės yra saugios: embrioninės kamieninės ląstelės, kurios gali išsivystyti į bet kokio tipo kūno audinius, kelia auglių susidarymo riziką. Kitas iššūkis yra persodintų ląstelių imuninio atmetimo grėsmė; daugeliu atvejų, įvedant svetimas ląsteles, pacientas visą gyvenimą turėtų vartoti galingus vaistus, slopinančius imuninę sistemą, kaip tai daroma persodinant organus. Dėl šios priežasties pirmieji kamieninių ląstelių gydymo būdai buvo sutelkti į akis ir nervų sistemą, vadinamąsias imuninės sistemos privilegijuotas vietas, kurios nepatiria tokio atsako į svetimas ląsteles. Geronas , biotechnologijų įmonė, įsikūrusi Menlo parke, Kalifornijoje, sausio mėnesį gavo FDA patvirtinimą, skirtą pacientams, patyrusiems ūminį nugaros smegenų pažeidimą, gydyti ląstelėmis, gautomis iš embrioninių kamieninių ląstelių.
Šis naujausias akių ligų gydymo būdas, sukurtas Pažangi ląstelių technologija (ACT), įsikūrusi Vusteryje, MA, naudoja žmogaus embrionines kamienines ląsteles, kad tinklainėje atkurtų ląsteles, kurios palaiko regėjimui reikalingus fotoreceptorius. Šios ląstelės, vadinamos tinklainės pigmento epiteliu (RPE), dažnai pirmosios miršta nuo su amžiumi susijusios geltonosios dėmės degeneracijos ir kitų akių ligų, kurios savo ruožtu praranda regėjimą. Prieš keletą metų mokslininkai nustatė, kad žmogaus embrioninės kamieninės ląstelės gali būti RPE ląstelių šaltinis, o vėlesni tyrimai parodė, kad šios ląstelės gali atkurti regėjimą pelių geltonosios dėmės degeneracijos modeliuose.
Naujausiame tyrime, paskelbtame internete žurnale Kamieninės ląstelės , mokslininkai iš ACT ir Oregono sveikatos mokslų universiteto rodo, kad jų gydymas kamieninėmis ląstelėmis suteikia ilgalaikės naudos regėjimo praradimo gyvūnų modeliuose. Antruoju eksperimentu buvo patikrintas ilgalaikis pelių ląstelių saugumas – svarbus reikalavimas norint pradėti bandymus su žmonėmis – ir nerasta jokių įrodymų, kad ląstelės sukelia navikus.
Norėdami patikrinti ląstelių transplantacijų veiksmingumą, mokslininkai į žiurkių akis suleido RPE ląsteles, gautas iš embrioninių kamieninių ląstelių linijų, turinčių genetinį RPE defektą, dėl kurio jų regėjimas palaipsniui blogėja. Po trijų mėnesių gydytų žiurkių tinklainės turėjo daug daugiau fotoreceptorių nei negydytų sergančių žiurkių, o gydytų gyvūnų regėjimo tyrimai buvo geresni; tačiau laikui bėgant jų našumas bandymuose prastėjo. Transplantacijos taip pat pagerino Stargardto ligos, retos, bet negydomos ligos, sukeliančios aklumą ankstyvame amžiuje, modelį.
Robertas Lanza, ACT vyriausiasis mokslinis pareigūnas, teigia, kad tyrimas yra svarbus žingsnis link terapijos įtraukimo į klinikinius tyrimus, nes jis apima išsamesnius saugumo tyrimus ir naudoja ląsteles, pagamintas laikantis griežtų gamybos sąlygų, reikalingų žmonėms. Siekdama užtikrinti ląstelių terapijos kokybę ir nuoseklumą, FDA parengė išsamias gaires, kaip paruošti ląsteles ir tirti jas dėl bet kokių galimų ligų sukeliančių patogenų. Lanza teigia, kad atlikusi šį ir du kitus tyrimus su gyvūnais pagal gaires, bendrovė artimiausiais mėnesiais turės pateikti FDA paraišką pradėti klinikinius tyrimus.
Lanza mano, kad gydymas RPE yra daug žadantis ankstyvas embrioninių kamieninių ląstelių terapijos pritaikymas. Taip ne tik išvengiama imuninio atmetimo problemos, bet ir pačias ląsteles gana lengva sukurti, nes embrioninės ląstelės linkusios spontaniškai diferencijuotis į RPE ląsteles ir jas galima lengvai išlaikyti tokioje būsenoje. Tai absoliučiai viena iš tobulų pirmųjų terapijų, sako Lanza. ACT pirmiausia bus sutelktas į pacientus, sergančius Stargardto liga, kuri yra reta liga, kuriai nėra prieinamo gydymo, dėl kurio klinikiniams tyrimams būtų taikomos federalinės mokesčių lengvatos. Lanza mano, kad gydymas greičiausiai veiks gerai, nes atraminis audinys, prie kurio turi prisijungti RPE ląstelės, šiems pacientams vis dar yra nepažeistas. Kita pacientų populiacija būtų tie, kurie serga su amžiumi susijusia geltonosios dėmės degeneracija – daug dažniau pasitaikančia liga, kai dėl laipsniško tinklainės audinių pablogėjimo prarandamas regėjimas.
Tomas Rehas , Vašingtono universiteto neurobiologas, nesusijęs su ACT, sutinka, kad RPE terapija yra perspektyvus kandidatas į kliniką pritaikyti embrioninių kamieninių ląstelių terapiją. Tačiau jis įspėja, kad Kamieninės ląstelės tyrimas nepateikia tokio „slam dunk“, kurį jis tikėjosi pamatyti. Nors transplantacijos atkūrė akies regėjimo funkciją, gyvūnams nauda ne visada išliko ilgainiui.
Rehas sako, kad šios eksperimentinės terapijos remiasi prielaida, kad ląstelės, sukurtos iš embrioninių kamieninių ląstelių, veiks kaip įprastos jų kolegos. Tačiau mažiau nei žvaigždžių rezultatai rodo, kad ląstelės negali tiksliai pakeisti, sako jis. Mokslininkai tiksliai nežinos, kol nepamatys, kaip ląstelės veikia klinikiniuose tyrimuose.