Kamieninių ląstelių naudojimas aklumui gydyti

Mokslininkai imasi pirmojo svarbaus žingsnio, naudodami kamienines ląsteles, kad pakeistų tinklainės ląsteles, prarastas dėl degeneracinių akių ligų, tokių kaip geltonosios dėmės degeneracija ir pigmentinis retinitas. Remiantis šiandien paskelbtais duomenimis, Vašingtono universiteto Sietle mokslininkai gali patikimai pagaminti tinklainės ląsteles iš embrioninių kamieninių ląstelių. Mokslininkai dabar implantuoja ląsteles akliems gyvūnams, kad pamatytų, ar ląstelės gali atkurti regėjimą.





Kamieninėmis ląstelėmis pagrįsta terapija vieną dieną gali neleisti žmonėms, sergantiems geltonosios dėmės degeneracija ar kitomis tinklainės ligomis, prarasti regėjimą. (Šaltinis: Istockphoto.com/cgouin)

Šis darbas yra pirmasis žingsnis link tinklainės atkūrimo, sako Steponas Rouzas , vyriausiasis tyrimų pareigūnas iš Foundation Fighting Blindness, pelno nesiekiančios finansavimo agentūros, įsikūrusios Owings Mills, MD.

Tinklainė yra ląstelių sluoksnis, išklotas akies užpakalinėje dalyje, kuriame yra specializuotų neuronų, žinomų kaip fotoreceptoriai, paverčiantys šviesą elektriniais signalais, taip pat kiti neuronai, žinomi kaip tinklainės ganglioninės ląstelės, kad šie pranešimai būtų siunčiami į smegenis. Esant su amžiumi susijusiai geltonosios dėmės degeneracijai ir pigmentiniam retinitui, fotoreceptoriai laikui bėgant nyksta, todėl prarandamas regėjimas.



Tai yra ligos, kurios, mūsų nuomone, gali būti nukreiptos į kamienines ląsteles, sako Thomas Reh, Vašingtono universiteto vystymosi biologas, vadovavęs darbui. Jei galime pakeisti fotoreceptorius, manome, kad galime atkurti regėjimą.

Mokslininkai dešimtmečius bandė persodinti akių ląsteles. Nors jie buvo sėkmingi gyvūnų modeliuose, naudojant ląsteles, gautas iš vaisių ar kitų šaltinių, žmonių pažanga buvo nedidelė, daugiausia dėl ląstelių trūkumo. Raymond Lundas, tinklainės ląstelių ekspertas iš Oregono sveikatos ir mokslo universiteto Portlande, OR, tikrai yra teisingas būdas rasti ląstelių šaltinį, kurį galite efektyviai ištraukti iš buteliuko ir išpurkšti kam nors į akis.

Daugelio tinklainės ląstelių generavimas iš embrioninių kamieninių ląstelių galėtų išspręsti šią problemą. Pasiekti šį žygdarbį naudojant žmogaus ląsteles buvo sunku – kiekvieno tipo audiniams iš kamieninių ląstelių generuoti reikalingas specialus receptas, o kai kuriuos ląstelių tipus pagaminti sunkiau nei kitus. Rehas ir jo komanda naudojo įprasto akių vystymosi signalus, kad surastų unikalų ingredientų, skatinančių tinklainės ląstelių vystymąsi, derinį. Raktas, sako Reh, yra trys baltymai, vadinami augimo faktoriais, kurie, kaip žinoma, dalyvauja galvos ir akių vystyme.



Remiantis šiandien paskelbtu straipsniu Nacionalinės mokslų akademijos darbai , mokslininkai gali patikimai generuoti tinklainės pirmtakų ląsteles, kurios vėliau gali virsti bet kokio tipo ląstelėmis tinklainėje, tokiomis kaip fotoreceptoriai, tinklainės ganglioninės ląstelės ar kitos ląstelės. Preliminarūs rezultatai rodo, kad kai ląstelės persodinamos į tinklainę lėkštelėje arba gyviems gyvūnams, ląstelės migruoja į skirtingus tinklainės sluoksnius ir pradeda ekspresuoti baltymus, būdingus reziduojančioms ląstelėms, įskaitant fotoreceptorius. Tyrėjai taip pat kuria būdus, kaip efektyviai paversti progenitorines ląsteles fotoreceptoriais lėkštelėje.

Tyrėjai dar nežino, ar ląstelės iš tikrųjų gali integruotis į sudėtingą akies grandinę, kad atkurtų regėjimą, tačiau ankstyvieji rezultatai yra daug žadantys. Persodintos ląstelės išreiškia daug baltymų, reikalingų reaguoti į šviesą, ir jos sukuria neuroninius ryšius, kai auginamos lėkštelėje su kitomis tinklainės ląstelėmis. Tačiau tikrasis išbandymas bus atliktas su dabartiniais Reho eksperimentais: ląstelių persodinimu akliems gyvūnams. Per ateinančius metus turėtume žinoti, ar ląstelės gali atkurti regėjimą, sako Reh.

Kitos grupės taip pat kuria kamieninių ląstelių terapiją tinklainei. „Advanced Cell Technology“ (ACT), kamieninių ląstelių biotechnologijų įmonė, įsikūrusi Alamedoje, Kalifornijoje, sukūrė būdą, kaip embrionines kamienines ląsteles paversti pigmentinėmis epitelio ląstelėmis – dar vienu ląstelių tipu, prarastu dėl geltonosios dėmės degeneracijos.



Implantuojamos į gyvūnų modelių akis, ląstelės apsaugo nuo tolesnio fotoreceptorių degeneracijos ir pagerina regėjimą, sako Robertas Lanza, ACT tyrimų ir mokslinės plėtros viceprezidentas. Bendrovė planuoja pateikti Maisto ir vaistų administracijos leidimą pradėti terapijos bandymus su žmonėmis iki kitų metų pabaigos, sako jis.

Ekspertai teigia, kad tokie darbai kaip Reh ir Lanza pagaliau suteikia vilties tyrimų sričiai, kuri daugelį metų kovojo. Mokslininkai sėkmingai persodino tinklainės ląsteles iš vaisių iš gyvūnų modelių, todėl šiuo metu vyksta nedidelis klinikinis šio tipo gydymo tyrimas. Tačiau vaisiaus audinių naudojimo logistika turi daug neaiškumų ir etinių problemų, todėl visada yra pavojus perduoti infekcinius agentus šeimininkui, sako Lundas.

Iš kamieninių ląstelių gautos tinklainės ląstelės yra daug didesnis ir patikimesnis ląstelių šaltinis. Manau, kad per ateinančius kelerius metus ląstelių terapija akių ligoms gydyti tikrai pradės augti, sako Lundas.



Reh ir kiti dar turi daug ką nuveikti, kol tinklainės degeneracijos gydymas kamieninėmis ląstelėmis taps realybe. Pavyzdžiui, dar neaišku, ar geriau implantuoti ląsteles, kai jos dar yra šiek tiek nediferencijuotos, pavyzdžiui, pirmtakes, ar geriau jas paversti fotoreceptoriais ir tada persodinti. Reh planuoja išbandyti abu.

Regėjimo atkūrimas gali būti vienas iš perspektyviausių ankstyvųjų kamieninių ląstelių gydymo būdų, nes mokslininkai tiksliai žino, kokias ląsteles reikia pakeisti. Mes visada skaitome, kad embrioninės ląstelės išgydys kiekvieną ligą, sako Lundas. Tačiau šiuo atveju mes aiškiai dirbame su idėja, kad embrioninės kamieninės ląstelės atliks labai specifines akių ligų funkcijas.

paslėpti