Jūsų augintinio ligą galima išgydyti genų terapija

Courtney Seymour savo šunį Gretą, devynerių metų šokoladinį ir baltąjį boksininką, ilgą laiką laikė svarbia savo šeimos dalimi. Taigi, kai Gretai buvo diagnozuota degeneracinė mielopatija – liga, kuri, kaip ir jos analogo Lou Gehrig liga, sukelia paralyžių ir neišvengiamą skausmingą mirtį, Seymouras buvo sugniuždytas.

Tada atėjo šlakelis vilties iš vieno perspektyviausių, nors ir radikaliausių, naujų genetinių ligų gydymo metodų. Seymouro veterinarijos gydytojas paminėjo, kad Tufts universiteto tyrime buvo įdarbinti šia liga sergantys naminiai šunys, siekiant išbandyti eksperimentinį gydymą, vadinamą genų terapija. Nors neaišku, ar pavyks, Seymour pasinaudojo šia galimybe ir nuvažiavo 150 mylių nuo savo namų už Olbanio (Niujorko valstija) į Graftoną Masačusetso valstijoje, kad Greta galėtų būti gydoma kovo mėnesį.

Dešimtmečius genų terapija buvo įsivaizduojama kaip būdas išgydyti ligas į žmonių DNR įvedant naują genetinę medžiagą. Ši technologija pagaliau rodo sėkmę pacientams, o gydymas priartėjo prie reguliavimo patvirtinimo JAV (žr. Gene Therapy 2.0: 10 Breakthrough Technologies 2017). Kai kurios iš šių terapijų pirmą kartą buvo išbandytos su tiriamaisiais šunimis, kurių imuninė sistema panaši į žmonių ir suserga daugybe tų pačių ligų. Tačiau žmonėms ieškant geresnės medicininės priežiūros savo pūkuotiems šeimos nariams, šie gydymo būdai netrukus gali būti parduodami ir naminiams šunims.

Tyrimui vadovaujantis veterinarijos gydytojas neurologas iš Tuftso universiteto Dominikas Faissleris studijuoja genų terapiją, skirtą šunų degeneracinės mielopatijos gydymui, siekdamas galiausiai padėti žmonėms. Jis ir jo bendradarbiai Masačusetso universiteto medicinos mokykloje iki šiol gydė penkis naminius šunis, įskaitant Gretą, ir planuoja gydyti dar penkis nedidelio bandomojo tyrimo metu.

SOD1 geno mutacija buvo susijusi su šunų liga, o to paties geno klaida siejama su amiotrofine šonine skleroze arba Lou Gehrig liga žmonėms. Gydymo mokslininkai sukūrė vieną modifikuoto viruso, galinčio užkrėsti nervų sistemą, stuburo skysčio injekciją. Virusas sukurtas tiekti genetinę medžiagą, kuri išjungia klaidingo geno ekspresiją. Faissleris tikisi, kad terapija gali būti pritaikyta klinikiniams tyrimams su žmonėmis, jei jis bus veiksmingas šunims.

Faissleris teigia, kad gydymas šunims kol kas atrodo saugus, tačiau dar per anksti žinoti, ar tai sustabdys, ar pakeis ligą. Gali prireikti mėnesių, kol gydymas pasireikš, ir Faissleris teigia, kad gali būti, kad šunys turės būti gydomi anksčiau, kad būtų naudinga.

Tyrėjai taip pat taiko genų terapiją, kad gydytų šunis, sergančius hemofilija – tiek šunų, tiek žmonių kraujavimo sutrikimu, kurį sukelia genetinė mutacija. Sergant hemofilija, mutavęs genas reiškia, kad organizmas negali pagaminti pakankamai baltymo, kuris kreša kraują. Genų terapija, kaip ir ta, kurią sukūrė Valderio Arrudos komanda Pensilvanijos universitete, naudoja modifikuotą virusą, kuriame yra teisinga geno, koduojančio krešėjimo baltymus, versija.

Arrudos komanda naminius šunis, sergančius hemofilija, pradėjo gydyti 2012 m., šeimininkams nieko nekainavo. Po daugelio metų tiriamųjų gyvūnų gydymo pradėjome diskutuoti, ar neturėtume pratęsti naminių gyvūnėlių gydymo, sako Arruda. Tai tarsi uždaro ratą. Pradėjome eksperimentuoti su šunimis, kad padėtume mums sukurti gydymą žmonėms, o dabar tai grįžta prie šunų.

Iki šiol Arruda ir jo kolegos gydė keturis naminius šunis, sergančius hemofilija A, ir penktą šunį, sergantį hemofilija B. Vienas šuns savininkas gydytis net išvyko iš Atėnų (Graikija). Šį mėnesį tyrimų grupė šeštam šuniui skirs gydymą. Kai kurių šunų krešėjimo aktyvumas pasiekė 90 procentų, o tai reiškia, kad jie retkarčiais turi nedidelį kraujavimą. Visi šunys, kuriems buvo suteikta terapija, vis dar gyvena.

Apskritai šunys gyvena ilgiau, o tai reiškia, kad jie yra labiau linkę į su amžiumi susijusias ligas, įskaitant vėžį. Tiesą sakant, tam tikros rūšies genų terapija šunims melanomai gydyti jau yra rinkoje. Vadinamas Oncept, jis žinomas kaip DNR vakcina. Jame yra žmogaus genas, gaminantis baltymą, esantį melanomos ląstelėse. Šuns imuninė sistema atpažįsta žmogaus baltymą kaip svetimą, sukeldama imuninį atsaką prieš šunų melanomos ląsteles, turinčias panašų baltymą. Maždaug 60 procentų melanoma sergančių šunų tai turi naudos.

Bruce'as Smithas, genų terapijos tyrinėtojas iš Auburno universiteto Alabamos valstijoje, bendradarbiaudamas su Vašingtono universitetu, Sent Luisu ir Institut Pasteur Prancūzijoje, kuria genų terapijos tipą, vadinamą onkolitiniu osteosarkomos virusu. kaulų vėžys su prasta prognoze. Tai dažniausiai pasitaiko šunims, bet rečiau žmonėms.

Terapija yra modifikuotas virusas, skirtas plisti visame kūne ir pirmiausia užkrėsti bei naikinti vėžines ląsteles. Kai užkrėstos vėžio ląstelės savaime sunaikinamos, jos išskiria naujas infekcines viruso daleles, kurios padeda sunaikinti likusį naviką.

Pradiniame tyrime, kuriame dalyvavo 16 naminių šunų, buvo įrodyta, kad terapija yra saugi. Tačiau gyvūnai, kuriems buvo suteikta terapija, vidutiniškai negyveno ilgiau nei tie, kurie ką tik gavo standartinę priežiūrą. Smithą tai nuvylė, tačiau jo komanda stengiasi tobulinti terapiją, kad ji būtų veiksmingesnė.

Ilgiausiai išgyvenęs šuo buvo šiek tiek daugiau nei dveji metai, geriau nei vidutinis šio tipo vėžiu sergančių šunų išgyvenamumas per metus. Skirtingai nei gydant 60 metų žmogų, kai norime, kad jie gyventų iki 90 metų ir turime sugalvoti, kaip sulaukti dar 30 metų, veterinarijoje galvojame tik apie tai, kaip gauti papildomų trejų ar penkerių metų. metų, jei tai senas šuo, sako Smithas.

Smithas įsitikinęs, kad yra šunų vėžio genų terapijų, tokių kaip Oncept ir jo komanda, rinka. Jis sako, kad naminiams gyvūnėliams skirtų vaistų kokybė gerėja sparčiai, o vėžys kelia didelį susirūpinimą vyresnių šunų savininkams. Šunys dabar yra šeimos nariai. Žmonės galvoja apie juos kaip apie savo vaikus. Kai tai yra jūsų šeimos narys, norite, kad su juo būtų elgiamasi taip pat, kaip su jumis, sako Smithas.

Vis dėlto lieka vienas klausimas, kiek kainuos šios naujos terapijos. „Oncept“ kaina siekia apie 3000 USD už keturių kadrų seriją. Tačiau potencialiai gydomieji paveldimų ligų gydymo būdai greičiausiai turės daug didesnę kainą. Strimvelis – žmogaus genų terapija, patvirtinta Europoje dėl paveldimos imuninės ligos, kainuoja daugiau nei 600 000 USD.

Tuo tarpu Seymouro mylimo augintinio likimas lieka neaiškus. Nepaisant genų terapijos gydymo, Seymouras nepastebėjo Gretos būklės pagerėjimo, tačiau teikia viltį. Ar progresas buvo lėtesnis, nei būtų buvę be gydymo, negaliu pasakyti, sako ji.

Nepaisant to, mokslininkai teigia, kad tokie augintiniai kaip Greta vaidina esminį vaidmenį kuriant technologiją. Ir galiausiai atlygis gali būti naudingas ir žmonėms, ir jų geriausiems draugams. Manau, kad genų terapija žmonėms ir genų terapija naminiams gyvūnėliams eis kartu, sako Faissleris. Manau, kad tai yra ateities gydymas.

paslėpti