211service.com
Genų terapijos skiepai ištaisė niokojantį vaiko odos sutrikimą
Modenos universiteto ir Emilijos Redžo regeneracinės medicinos centras
2015 m. birželį septynerių metų berniukas buvo paguldytas į nudegimų skyrių Vokietijoje ne dėl nudegimo, o dėl pūslių, kurios apėmė beveik visą kūną. Juos sukėlė sunki genetinė liga – jungiamojo audinio sutrikimas, vadinamas epidermolizė bullosa.
Jis prarado apie 60 procentų išorinio odos sluoksnio, o tai sukėlė gyvybei pavojingą bakterinę infekciją. Norėdami išgelbėti jo gyvybę, gydytojai atliko eksperimentinę procedūrą, kurios metu iš paciento kūno buvo paimtos sveikos odos ląstelės, genetiškai modifikuotos jas laboratorijoje ir ląstelės išaugintos į lakštus, kuriuos vėliau įskiepijo ant jo kūno.
Naudojant šią techniką, vadinamą genų terapija , tyrėjai sugebėjo atkurti 80 procentų berniuko odos, įskaitant rankas, kojas ir nugarą. Gydymas yra išsamiau šiandien žurnale Gamta .
Mažos odos dėmės buvo taip pataisytos anksčiau, tačiau gydytojas ir Stanfordo dermatologijos docentas Jeanas Tangas teigia, kad tai yra didžiausias odos kiekis, iki šiol atkurtas genų terapijos būdu. Tang ir jos kolegos kartu su biotechnologijų įmone Abeona kuria panašų metodą, skirtą kito tipo epidermolizei. Yra trys pagrindiniai ligos tipai, kuriuos gali sukelti paveldimos skirtingų genų mutacijos.
Mergina, serganti buliozine epidermolize. AMERIKOS DISTROFINĖS EPIDERMOLIZĖS BULLOZOS TYRIMŲ ASOCIACIJA (DEBRA)
Bullinės epidermolizės sergantys pacientai kenčia nuo nepakeliamo skausmo, jų oda yra tokia trapi liesti, kad gimusieji su šia liga buvo pravardžiuojami drugelių vaikais. Dėl sutrikimo atsiranda lėtinių ir negydomų žaizdų, kurios lengvai užsikrečia ir galiausiai gali tapti vėžinėmis. Apie 500 000 žmonių visame pasaulyje serga buliozine epidermolize.
Šiame tyrime paciento ląstelėse buvo mutacija LAMB3 geną, kuris veikia baltymą, reikalingą epidermiui – viršutiniam odos sluoksniui – sustiprinti ir padėti jam prisitvirtinti prie apatinių sluoksnių. Dėl šio geno mutacijų susidaro nenormalūs baltymai, dėl kurių odoje susidaro pūslės ir galiausiai susidaro atviros, lėtinės žaizdos.
Tyrėjai išskyrė ląsteles iš nepūslinės vaiko kūno vietos. Iš šio odos mėginio jie išskyrė kamienines ląsteles, kurios turi galimybę regeneruoti naujas sveikas odos ląsteles. Norėdami ištaisyti genetinę mutaciją, jie gydė paciento ląsteles sukurtu virusu, turinčiu teisingą jo kopiją LAMB3 genas. Jie išaugino daugiau šių ląstelių į lakštus ir įskiepijo jas ant paciento kūno. Lakštų dydis svyravo nuo dviejų iki trijų colių iki maždaug penkių x penkių colių.
Transplantai buvo pritaikyti trijų operacijų serijoje. Nuo to laiko oda normaliai sugijo, rekonstruotose vietose nėra pūslių, vaikas galėjo grįžti į mokyklą ir net žaisti futbolą.
Tang sako, kad ji labai džiaugiasi rezultatais. Ji ir jos kolegos naudoja odos transplantatus lėtinėms atviroms žaizdoms gydyti ir gydyti, bet ne visai odai pakeisti.
Vienas iš tyrimo autorių Michele De Luca iš Modenos universiteto ir Reggio Emilia (Italija) teigia nemanantis, kad laikui bėgant reikės pakartotinai naudoti skiepus.
Jei pagalvosime apie nudegimų patirtį, šis epidermis iš esmės išliks amžinai, antradienį pokalbyje su žurnalistais sakė De Luca. Pasak jo, gydytojai gydė nudegusius pacientus odos transplantacijomis, kurios tęsėsi daugiau nei 30 metų. Kitaip tariant, tai gali būti vienkartinis ligos gydymas.
Brettas Kopelanas, Amerikos distrofinės epidermolizės bullosos tyrimų asociacijos vykdomasis direktorius, sako, kad genų terapija atrodo kaip geriausia šios ligos, kuri šiuo metu neišgydoma, viltis. 10-metė Kopelan dukra serga sunkia sutrikimo forma.
Tai visiškai pakeis jos pasaulį, sako jis. Jūs kalbate apie visiškai naują gyvenimą.