Genų terapijos kainos stebėjimas

Genų terapija, kuri į žmogaus DNR įveda naują genetinę medžiagą, buvo sukurta kaip revoliucinis būdas gydyti kai kuriuos rečiausius sindromus žemėje.

Vaistų kompanijos prie šių siaurai tikslinių gydymo būdų priskyrė astronomines kainas. Tiesą sakant, kainos tokios didelės, kad vienas jau buvo ištrauktas iš Europos rinkos, o kitas sunkiai pritraukė pacientų.

Praėjusią savaitę patvirtintas gydymas gali pakeisti lygtį. „Yescarta“ yra antrasis genų terapijos pavyzdys, modifikuojantis žmogaus imuninių ląstelių DNR, kad būtų išvengta vėžio. „Yescarta“ skiriasi tuo, kad ji gali gydyti daug daugiau pacientų nei kiti iki šiol patvirtinti genų gydymo būdai.

Susijusi istorija

Susijusi istorija

Norėdami išsiaiškinti, ar yra ryšys tarp genų terapijos kainos ir numatomo pacientų, kuriems ji bus gydoma per metus, skaičiaus, nusprendėme pavaizduoti tuos skaičius JAV ir Europoje patvirtintiems genų terapijoms, o JAV laukiama patvirtinimo.

Hermanas Sanchezas, gyvybės mokslų konsultacinės įmonės „Trinity Partners“ vadovaujantis partneris, teigia, kad yra ryšys tarp pacientų skaičiaus ir terapijos kainos: kuo mažiau tinkamų pacientų, tuo ji brangesnė. Kaip matote, kainos svyruoja nuo 373 000 USD iki 1 mln. USD, o pacientų skaičius per metus siekia vos kelis iki 7 500.

Pasak jo, mažiausios ligos turi didesnę kainų galią rinkoje. Paprastai taip yra dėl to, kad mokėtojai neturi susidurti su daugybe pacientų.

Kol kas „Yescarta“ yra išskirtinė. Tai galėtų padėti net 7500 žmonių, teigia biotechnologijų milžinas „Gilead“, rugpjūtį įsigijęs vaistų gamintoją „Kite Pharma“. Palyginkite tai su mažytėmis populiacijomis, tinkamomis dviem Europoje patvirtintoms genų terapijoms – Glybera ir Strimvelis. Tuo tarpu JAV „Novartis“ teigia, kad apie 300 pacientų per metus galės gauti genų terapiją „Kymriah“, kuria gydoma tam tikros rūšies vaikų leukemija. Turėdamas daugiau pacientų, „Gilead“ galėjo nustatyti mažesnę kainą, bet galiausiai gali gauti didesnes bendras pajamas.

Nors Yescarta kaina vis dar sukėlė pacientų gynėjų pasipiktinimą , tai gerai numato genų terapiją, skirtą ligoms, kuriose yra daugiau pacientų, pvz., hemofilija ir pjautuvinių ląstelių, kuriomis serga atitinkamai apie 20 000 žmonių ir 100 000 JAV.

Jei tikslinė liga yra dažnesnė, bus didesnis kainų spaudimas, sako Sanchezas.

Kitas patvirtinimas yra genų terapija, vadinama Luxturna, kuri atkuria tam tikrą regėjimą pacientams, kuriems yra paveldėtas aklumo tipas. Anksčiau šį mėnesį išorės ekspertų grupė vienbalsiai rekomendavo JAV maisto ir vaistų administracijai patvirtinti „Luxturna“, kurią gamina „Spark Therapeutics“. Agentūra sprendimą priims iki sausio 12 d.

„Spark“ teigia, kad maždaug 1 000–2 000 žmonių JAV galėtų gauti gydymą, kuris pagerina regėjimą, pakeičiant mutavusį geną tinklainės ląstelėse. Bendrovė atsisakė teikti prognozes, kiek pacientų ji gali gydyti per metus, todėl savo duomenis rėmėme įvertintu Luxturna gydomų aklumo formų paplitimu. Analitikai apskaičiavo, kad gydymas abiem akims gali kainuoti nuo 800 000 USD iki 1 mln.

Ką visa tai reiškia įmonėms, draudikams ir pacientams, neskelbiama. Tokios įmonės kaip „Spark“ susidurs su kainodaros dilema, kai jų terapija gaus teisės aktų patvirtinimą. JAV draudikai iki šiol neklausė, ar jie juos padengs. Tuo tarpu pacientai, turintys rimtų sveikatos sutrikimų, tikisi, kad jiems nebus išgydoma kaina.

paslėpti