211service.com
FDA patvirtino novatorišką vėžio genų terapiją
NOVARTIS
JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino revoliucinę vėžio terapiją, kuriai naudojamos genetiškai modifikuotos imuninės ląstelės, pradėjusi naują vėžio gydymo erą.
FDA Novartis sukurtą gydymą vadina pirmuoju genų terapija JAV. Terapija skirta gydyti dažnai mirtiną kraujo ir kaulų čiulpų vėžio tipą, kuris paveikia vaikus ir jaunus suaugusiuosius. Šis metodas, žinomas kaip CAR-T terapija, parodė puikius rezultatus pacientams. Vienkartinis gydymas kainuos 475 000 USD, tačiau „Novartis“ teigia, kad mokestis nebus taikomas, jei pacientas nereaguos į gydymą per mėnesį.
Žengiame į naują medicinos inovacijų ribą, nes galime perprogramuoti paties paciento ląsteles, kad užpultų mirtiną vėžį, sakė FDA komisaras Scottas Gottliebas. pareiškimas .
Gydymas, kuris bus parduodamas kaip Kymriah, yra pritaikytas gydymas, kurio metu naudojamos paties paciento T ląstelės, tam tikros rūšies imuninės ląstelės. Paciento T ląstelės išgaunamos ir kriogeniškai užšaldomos, kad jas būtų galima transportuoti į Novartis gamybos centrą Naujajame Džersyje. Čia ląstelės yra genetiškai pakeistos, kad būtų sukurtas naujas genas, koduojantis baltymą, vadinamą chimeriniu antigeno receptoriumi arba CAR. Šis baltymas nukreipia T ląsteles nukreipti ir nužudyti leukemijos ląsteles, kurių paviršiuje yra specifinis antigenas. Tada genetiškai modifikuotos ląstelės suleidžiamos atgal į pacientą.
Klinikiniame tyrime, kuriame dalyvavo 63 vaikai ir jauni suaugusieji, sergantys ūmine limfoblastine leukemija, 83 procentams pacientų, kuriems buvo skirtas gydymas CAR-T, vėžys per tris mėnesius išnyko. Šešis mėnesius 89 procentai pacientų, kuriems buvo suteikta terapija, vis dar gyveno, o 12 mėnesių – 79 procentai.
Remiantis Nacionalinio vėžio instituto duomenimis, kasmet 3100 pacientų, kuriems yra 20 metų ir jaunesni, JAV diagnozuojama ūminė limfoblastinė leukemija, todėl tai yra labiausiai paplitęs vaikų vėžys. Dabartinės gydymo galimybės apima chemoterapiją ir kamieninių ląstelių transplantaciją, tačiau kiekvienais metais apie 600 vaikų ir jaunų suaugusių pacientų, sergančių šia liga, atsinaujina, o daugelis jų išlieka nepagydomi.
Davidas Mitchellas, gynimo grupės „Patients for Affordable Drugs“ įkūrėjas, sakoma pranešime kad 475 000 USD kaina yra per didelė, ir tvirtina, kad federalinė vyriausybė išleido 200 mln. USD ankstyviems CAR-T terapijos tyrimams, kol Novartis įsigijo teises į gydymą. Grupė neseniai susitiko su bendrove, prašydama teisingos kainos už gydymą. Ankstesni skaičiavimai prognozavo, kad kaina bus nuo 600 000 iki 750 000 USD.
Istorinis patvirtinimas yra geras konkuruojančioms bendrovėms „Kite Pharma“ ir „Juno Therapeutics“, kurios taip pat kuria CAR-T terapijas. Kite Pharma, kuri laukia FDA patvirtinimo savo CAR-T terapijai, skirtai suaugusiųjų kraujo vėžio formai gydyti, šią savaitę buvo išpirkta Gilead pagal 11,9 mlrd.
Nors Novartis terapija parodė nepaprastus rezultatus pacientams, išlieka klausimų, kaip įmonė sugebės pakankamai greitai pagaminti individualiai pritaikytas terapijas, kad jas pasiektų pacientai visoje šalyje. Novartis teigia, kad gydymas trunka vidutiniškai 22 dienas nuo paciento ląstelių pašalinimo iki to momento, kai jos vėl suleidžiamos į pacientą. „Kymriah“ iš pradžių bus prieinama 20 JAV ligoninių per mėnesį, teigia „Novartis“. Galiausiai terapiją siūlys 32 vietos.
Taip pat žinoma, kad gydymas CAR-T kai kuriems pacientams gali sukelti gyvybei pavojingą šalutinį poveikį, įskaitant neurologines problemas ir reakciją, vadinamą citokinų išsiskyrimo sindromu. Juno Therapeutics šiais metais baigė CAR-T tyrimą, kai pacientai mirė nuo smegenų edemos arba smegenų patinimo. Pasak bendrovės, nė vienas pacientas, gydytas Novartis CAR-T, nuo šios komplikacijos nemirė.
FDA genų terapiją apibrėžia kaip vaistą, kuris į žmogaus DNR įveda genetinę medžiagą, kad pakeistų sugedusią arba trūkstamą genetinę medžiagą ligai ar sveikatos būklei gydyti. Pasak FDA, tai yra pirmoji tokia terapija, kurią galima įsigyti JAV. Europoje jau patvirtintos dvi genų terapijos, skirtos retoms, paveldimoms ligoms.