Dviejų kūdikių, gydomų universaliomis imuninėmis ląstelėmis, vėžys išnyksta

Londono gydytojai teigia, kad jie išgydė du kūdikius nuo leukemijos pirmą kartą pasaulyje bandydami gydyti vėžį genetiškai modifikuotomis donoro imuninėmis ląstelėmis.

Eksperimentai, atlikti Londono Great Ormond Street ligoninėje, iškelia galimybę pradėti naudoti ląstelinę terapiją, naudojant nebrangias universalias ląsteles, kurias būtų galima akimirksniu lašinti į pacientų venas.

Paruoštas metodas gali kelti iššūkį įmonėms, įskaitant Juno Therapeutics ir Novartis, kurių kiekviena išleido dešimtis milijonų dolerių novatoriškiems gydymo būdams, kurių metu reikia surinkti paties paciento kraujo ląsteles, jas suprojektuoti ir vėl suleisti.

Abu metodai pagrįsti inžinerinėmis T ląstelėmis – alkanomis imuninės sistemos plėšrūnų ląstelėmis, todėl jos puola leukemines ląsteles.

11 ir 16 mėnesių Didžiosios Britanijos kūdikiai sirgo leukemija ir anksčiau buvo gydomi, kurie buvo nesėkmingi, teigiama trečiadienį paskelbtame jų atvejų aprašyme. Mokslas Transliacinė medicina . Tyrimams vadovavęs gydytojas ir genų terapijos ekspertas Waseemas Qasimas pranešė, kad abiejų vaikų remisija išlieka.

Nors bylos pritraukė plataus žiniasklaidos dėmesio Didžiojoje Britanijoje Kai kurie mokslininkai teigė, kad Londono komanda vaikams taip pat skyrė standartinę chemoterapiją, todėl jiems nepavyko įrodyti, kad gydymas ląstelėmis iš tikrųjų išgydė vaikus. Yra užuomina apie veiksmingumą, bet nėra įrodymų, sako Stephanas Gruppas, Filadelfijos vaikų ligoninės vėžio imunoterapijos direktorius, bendradarbiaujantis su „Novartis“. Būtų puiku, jei tai veiktų, bet tai dar nebuvo parodyta.

Teisės į Londono gydymą, kurį sukūrė biotechnologijų bendrovė „Cellectis“, neseniai buvo parduotos, o dabar jį toliau plėtoja vaistų kompanijos „Servier“ ir „Pfizer“.

Gydymas naudojant inžinerines T ląsteles, paprastai žinomas kaip CAR-T, yra naujas ir dar neparduodamas komerciškai. Tačiau jie parodė stulbinamą sėkmę kovojant su kraujo vėžiu. Iki šiol Novartis ir Juno atlikti tyrimai parodė, kad maždaug pusė pacientų išgydomi visam laikui, gavę pakitusias jų pačių kraujo ląstelių versijas.

Tačiau tokių individualizuotų gydymo būdų komercializavimas kelia precedento neturintį logistinį galvos skausmą. Grupp teigia, kad Novartis įrengė gamybos centrą Naujajame Džersyje, o pacientų ląstelės buvo atgabentos iš 25 ligoninių 11 šalių, modifikuotos ir greitai išsiųstos atgal. „Novartis“ pareiškė, kad šiais metais sieks JAV leidimo parduoti T-ląstelėmis skirtą gydymą vaikams.

Imunoterapijos pažadas pritraukė didžiules investicijas, tačiau daugelis naujesnių dalyvių lažinasi už tiesioginį metodą. Tarp jų yra biotechnologijų milžinė Regeneron , Aitvarų terapija , Likimo terapija , ir Ląstelių medicina .

Pacientas gali būti gydomas nedelsiant, o ne paimti iš paciento ląsteles ir jas gaminti, sako Julianne Smith, „Cellectis“, kuri specializuojasi universaliųjų ląstelių tiekime, CAR-T plėtros viceprezidentė.

Remiantis paruoštu metodu, kraujas paimamas iš donoro, o tada paverčiamas šimtais dozių, kurias vėliau galima laikyti užšaldytas, sako Smithas. Manome, kad dozės gamybos kaina būtų apie 4000 USD, sako ji. Palyginti su maždaug 50 000 USD kainuojančiomis paciento ląsteles pakeisti ir jas grąžinti.

Tikėtina, kad bet kuris gydymo būdas draudikams kainuos pusę milijono dolerių ar daugiau, jei jie pasieks rinką.

Robertas Nelsenas, rizikos kapitalistas ir bendrovės „Juno Therapeutics“, kuri surinko šimtus milijonų už pritaikytą metodą, įkūrėjas, sako, kad nesijaudina dėl įmonių, kuriančių universalias alternatyvas. Tai, ką jie gali padaryti ateityje, yra tai, ką mes galime padaryti šiandien, praėjusiais metais interviu sakė Nelsenas. Ir aš jums garantuoju, kad net jei viskas būtų lygi, o tai nėra, jūs norėtumėte savo daiktų, o ne svetimų ląstelių.

Gydymas Londone pasižymi tuo, kad apima daugiausiai inžinerijos būdu sukurtų ląstelių, kurios kada nors buvo suteiktos pacientui, iš viso keturiais genetiniais pokyčiais, iš kurių du buvo įvesti genų redagavimo būdu, naudojant metodą, vadinamą TALEN. Vienas iš pakeitimų buvo atimti iš donoro ląstelių polinkį pulti kito žmogaus kūną. Kitas nukreipia juos pulti vėžines ląsteles.

JAV ir Kinijoje mokslininkai taip pat lenktyniauja pritaikydami genų redagavimą, kad pagerintų vėžio ir kitų ligų gydymą.

paslėpti