CRISPR naudojamas pavojinga kraujo liga sergančiam pacientui gydyti

Kategorija: Biotechnologija Paskelbta vasario 25 d

Šveicarijos biotechnologijų įmonė sako ji naudojo CRISPR beta talasemija sergančiam pacientui gydyti, o tai pažymėjo genų redagavimo technologijos pradinį bandymą, kurį vykdo Vakarų vaistų pramonė.

Gydymas: CRISPR Therapeutics iš Zugo (Šveicarija) teigia, kad naudojo CRISPR, siekdama išgydyti vieną pacientą nuo beta talasemijos – pavojingos kraujo ligos, dėl kurios žmonės priklausomi nuo perpylimų. Bostono Vertex Pharmaceuticals remia pastangas.

Problema: Žmonės, sergantys beta talasemija, paveldi sugedusias geno, gaminančio hemoglobiną, molekulę, kurią raudonieji kraujo kūneliai naudoja deguoniui transportuoti, kopijas. Tačiau kiekvieno organizmas turi antrą geno kopiją, vadinamą vaisiaus hemoglobinu, kuri išsijungia mums gimus. Į klinikinis tyrimas , mokslininkai naudoja CRISPR redagavimą, bandydami vėl įjungti vaisiaus geną.

Už kūno ribų: Gydymas apima kaulų čiulpų kamieninių ląstelių surinkimą iš paciento ir jų DNR fiksavimą laboratorijoje naudojant CRISPR. Po to ląstelės vėl patenka į kraują. Teoriškai vienkartinis gydymas gali išgydyti ligą, nors dar per anksti žinoti rezultatą. „CRISPR Therapeutics“ teigia, kad prieš gydant daugiau žmonių, palauks, kaip reaguos pirmasis pacientas. Bendrovė taip pat planuoja gydyti pacientus, sergančius pjautuvine anemija, naudodama tą pačią strategiją.

Pirma reklama? CRISPR Therapeutics ir Vertex teigia, kad jos yra pirmosios įmonės, gydančios pacientą CRISPR. Tačiau ši technologija jau buvo naudojama Kinijoje vėžiu sergantiems pacientams, o kai kurie dalyvavo tyrimuose iš ten esančių biotechnologijų įmonių .