CRISPR: kitas klausos praradimo gydymas?

Kategorija: Biotechnologija Paskelbta Gruodžio 20 d

Mokslininkai panaudojo genų redagavimo įrankį, kad atkurtų genetinę kurtumo formą turinčių gyvūnų klausą.

Darbas, kuris yra išsamiau trečiadienį žurnale Gamta , buvo atlikta su pelėmis, tačiau ilgainiui panaši technika galėjo būti panaudota ir žmonėms. Pelėms mokslininkai CRISPR-Cas9 suleido tiesiai į mažyčius vidinės ausies plaukelius, kurie paima garso bangų virpesius ir paverčia juos signalais, kuriuos smegenys gali interpretuoti (aukščiau esančiame paveikslėlyje pelės kochleariniai plaukai rodomi žaliai).

Kai šios plaukų ląstelės yra pažeistos (tai gali nutikti, jei, pavyzdžiui, klausotės per daug garsios muzikos), prarandama klausa. Tam tikrų genų mutacijos turi panašų poveikį.

Viduje konors Gamta popieriuje, mokslininkai CRISPR sistemą aptraukė mažuose lipidų burbuliukuose, kad būtų nukreiptas į Tmc1 geną, dėl kurio plaukų ląstelės gamina nenormalų, toksišką baltymą, kuris kaupiasi ir žudo ląsteles. Ir žmonėms, ir pelėms, paveldėjus tik vieną geno kopiją, progresuoja klausos praradimas, dėl kurio atsiranda kurtumas. Žmonėms daugelis genų buvo susieti su paveldimu kurtumu.

Sušvirkštas į sraigę, spiralės formos ausies dalį, atsakingą už klausą, CRISPR sugebėjo sutrikdyti kurtumą sukeliantį geną. Anksčiau ištyrėme, kodėl tai gali būti geras būdas žmogui suteikti CRISPR (žr. „Lengviausia vieta naudoti CRISPR gali būti jūsų ausyje“).

Pelėms, kurioms buvo sušvirkšta CRISPR, daugiau plaukų ląstelių išgyveno ir po kelių savaičių ataugo. Norėdami patikrinti jų klausą, mokslininkai uždėjo elektrodus ant gyvūnų galvų ir stebėjo smegenų sričių, susijusių su klausa, veiklą. Negydytos pelės turėjo būti veikiamos garsesniais garsais, kad paskatintų smegenų veiklą nei gydytos pelės.