CRISPR gali padėti mums išgydyti pjautuvinę ligą. Tačiau pacientai yra atsargūs.

Pjautuvinių ląstelių mikrografija

Pjautuvinių ląstelių mikrografija Wikimedia Commons





Genų redagavimo technika, kuri pasirodė esanti perspektyvi kaip galimas vaistas nuo pjautuvinių ląstelių ligos, yra dabar bandoma su žmonėmis . Bet jei tai veikia, ar žmonės, kuriems to reikia, galės jį gauti? Dabar, kai jau galima išgydyti, tai yra skubus klausimas, sako laimėti Bonhamą , Nacionalinio žmogaus genomo tyrimų instituto direktoriaus vyresnysis patarėjas.

Pjautuvinių ląstelių liga (SCD) yra genetinė kraujo liga, kuria serga milijonai žmonių visame pasaulyje. Tai sukelia nenormalių raudonųjų kraujo kūnelių gamybą ir gali sukelti stiprų skausmą, insultus ir organų bei audinių pažeidimus.

Žvelgiant iš mokslo perspektyvos, tai yra įdomus laikas žmonėms, kenčiantiems nuo šios ligos, šiandien Bonham sakė MIT Technology Review EmTech konferencijoje. Tyrėjai išbando metodą, kuris naudoja tikslų genų redagavimo įrankį CRISPR, kad pakeistų vieną su liga susijusį geną.



laimėti Bonhamą

Justinas Saglio

Tačiau sociologiniu požiūriu, tvirtino Bonhamas, darbas tik prasideda. SCD dažniau pasitaiko tam tikrose etninėse grupėse, ypač afrikiečių kilmės žmonėms. Ir nors JAV yra apie 100 000 žmonių, sergančių šia liga, didžioji dauguma gyvena Afrikoje į pietus nuo Sacharos ir Indijoje, sakė Bonhamas.

Jis ir kolegos neseniai dirigavo Studija skirtas ištirti žmonių, sergančių SCD, jų šeimos narių ir gydytojų požiūrį ir įsitikinimus apie perspektyvią techniką. Daugelis žmonių, Bonhamas ir jo kolegos kalbėjo skeptiškai, kad galimas CRISPR pagrįstas gydymas būtų įperkamas ir prieinamas tiems, kuriems to reikia. Nors jie atrado atnaujintą viltį, jie taip pat pastebėjo įspėjamą, baimingą šios vilties potekstę, kuri, jų nuomone, iš dalies kyla dėl dešimtmečius trukusio SCD bendruomenės medicininės teisės atėmimo.



Anot vieno tyrime kalbinto gydytojo, yra pavojus, kad daugiau dėmesio ir finansavimo gali sulaukti kitos retosios ligos, kurios dažniausiai paveikia žmones, turinčius daugiau išteklių. Dėl to nerimaujama, kad SCD populiacija gali likti dulkėse. Ši populiacija jau skeptiškai nusiteikusi, nes buvo palikta dulkėse su daugybe kitų dalykų, pridūrė medikas.

Be paties gydymo, mums taip pat reikia geresnių ir pigesnių būdų išplėsti šios naujos technologijos pranašumus, sakė Bonhamas. Potencialas yra didelis, tačiau turime užduoti klausimą: kam tai bus naudinga?

paslėpti