Chromosomų gydymas

Kiekvienoje žmogaus ląstelėje yra 46 chromosomos, DNR ir baltymų paketai, perduodantys genus iš kartos į kartą, kai ląstelės dalijasi. Pastaruoju metu mokslininkai svarsto, ar jie gali apgauti ląstelės mechanizmus, įterpdami sintetinę 47-ąją chromosomą, aprūpintą jų pačių pasirinktais genais. Dvi įmonės – Athersys Klyvlende, OH, ir Chromos Molecular Systems Burnaby mieste, Britų Kolumbijoje – pradeda rasti atsakymą; jie išbando dirbtines chromosomas kaip saugų ir veiksmingą būdą terapiniams genams įvesti pacientams, kenčiantiems nuo mirtinų genetinių sutrikimų.





Jie tikisi, kad netikros chromosomos bus perspektyvi alternatyva įprastinei genų terapijai, kuri paprastai naudoja virusus genų pakaitalams gydyti tokias ligas kaip hemofilija ir cistinė fibrozė. Mažas virusų dydis riboja genų, kuriuos galima pristatyti, skaičių, o kadangi viruso baltymai taip pat gali sukelti pavojingas imunines reakcijas, strategija yra rizikinga. Dirbtinės chromosomos gali apsaugoti genų terapijos pacientus nuo šių problemų. Dirbtinė chromosoma gali turėti bet kokį genų skaičių, ją ignoruoja imuninė sistema ir ji veikia nepriklausomai nuo kitų chromosomų, todėl ši technika gali būti atsakas į tuos iššūkius, sako Huntingtonas F. Willardas, Duke universiteto instituto direktorius. už genomo mokslus ir politiką. Willardo ir Athersys mokslininkai pirmąsias dirbtines žmogaus chromosomas sukūrė prieš penkerius metus.

Priežiūros tauta

Ši istorija buvo mūsų 2003 m. balandžio mėn. numerio dalis

  • Žr. likusią numerio dalį
  • Prenumeruoti

Dabar Athersys ir Chromos bando įrodyti, kad Willardas teisus. Eksperimentuose su pelėmis Chromos įrodė, kad netikros chromosomos perduodamos iš motininių ląstelių į dukterines ląsteles dalijantis ir iš kartos į kitą, kai gyvūnai dauginasi. Visai neseniai Chromos mokslininkai įrodė, kad jie gali padidinti pelių raudonųjų kraujo kūnelių skaičių, švirkščiant ląsteles, kuriose yra dirbtinių chromosomų, turinčių eritropoetino geną – baltymą, kuris skatina kraujo ląstelių gamybą. Jei panašios konstrukcijos veikia ir žmones, galimi įmonės taikiniai yra diabetas, hemofilija ir įvairūs medžiagų apykaitos sutrikimai.



Willardas tikisi, kad bandymai su žmonėmis užtruks metus ar daugiau. Tačiau skeptikų apstu. Michle Calos, Stanfordo universiteto genetikė, anksčiau dirbusi su dirbtinėmis chromosomomis, nuo to laiko savo dėmesį nukreipė į kitus genų terapijos metodus, tokius kaip terapinių genų įterpimas į tam tikras natūralių chromosomų vietas. Calosas sako, kad nesu tikras, kad toks požiūris pasieks kliniką, nes manau, kad gali būti alternatyvų, kurios yra tik konkurencingesnės.

paslėpti