211service.com
Brangiausias pasaulyje vaistas išimamas iš rinkos
Genų terapijos gamyba UniQure.
Bendrovė, sukūrusi pirmąją Vakarų pasaulyje genų terapiją, dėl paklausos stokos pašalins savo novatorišką gydymą iš rinkos.
Vaistas „Glybera“ buvo brangiausias receptinis vaistas istorijoje – 1 mln. USD už vienkartinę injekciją (žr. „Brangiausias pasaulyje vaistas yra biustas“). Jame yra sukurtų virusų, turinčių geno, skirto koreguoti lipoproteinų lipazės trūkumą, retą medžiagų apykaitos ligą, kopijas.
Glybera patvirtinimas Europos vaistų reguliavimo institucijų 2012 m. buvo svarbus etapas genų terapijos srityje po daugybės nesėkmių ir saugumo problemų. Tačiau maža terapijos paklausa ir klausimai apie jos veiksmingumą kankino Glybera gamintoją UniQure, įsikūrusį Amsterdame ir Leksingtone, Masačusetso valstijoje.
Tai ne tik kainavo 1 mln. Tai, kad jis pasirodė rinkoje be didelių įrodymų, kad jo vertė buvo 1 mln. USD, sako Casey Quinn, MIT Biomedicininių inovacijų centro sveikatos ekonomistas, besispecializuojantis Europos vaistų kainodaros srityje.
Šią savaitę „UniQure“ pranešė, kad neatnaujins vaisto rinkodaros leidimo Europoje, kai jo galiojimas nustos galioti spalį. Bendrovė ir toliau tieks vaistą pacientams iki tos datos.
„UniQure“ generalinis direktorius Matthew Kapusta sakė bendrovės pranešime, kad vaisto vartojimas buvo labai ribotas ir mes neįsivaizduojame, kad pacientų poreikis iš esmės padidės ateinančiais metais.
Quinnas sako nemanąs, kad Glyberos nesėkmė kelia problemų kitiems genų terapijoms, tačiau komercinis nusivylimas kyla, kai kyla klausimų, kaip ateityje turėtų būti įkainoti tokie gydymo būdai.
Šiemet JAV maisto ir vaistų administracija peržiūrės kelis genų terapijos produktus, įskaitant paveldėto aklumo gydymą, kurį sukūrė Spark Therapeutics, ir naują vėžio gydymo formą, vadinamą CAR-T terapija, kurią patobulino Novartis ir Kite Therapeutics. .