Biohakeriai piratuoja pigią milijonų dolerių vertės genų terapijos versiją

nuotraukos iliustracija, kurioje Robinas Hudas šaudo iš lanko švirkštą Ponas + ponia tech

Cituodama milžiniškas naujų vaistų kainas, tarptautinė biohakerių grupė teigia, kad jie sukuria milijono dolerių vertės genų terapiją.

Kopijuojamas vaistas yra Glybera, genų terapija, kuris buvo brangiausias pasaulyje vaistas, kai jis pasirodė Europos rinkoje 2015 m., kurio kaina buvo 1 mln. USD už gydymą. Glybera buvo pirmoji genų terapija, patvirtinta paveldimoms ligoms gydyti.

Dabar grupė nepriklausomų ir mėgėjų biologų teigia sukūrę paprastesnės, pigios Glybera versijos prototipą ir planuoja pasikviesti universitetų ir įmonių mokslininkus, kurie padėtų jiems patikrinti, tobulinti ir išbandyti jį su gyvūnais.

Grupė teigia pradėsianti dalytis medžiaga ir apibūdinti savo veiklą šį savaitgalį Las Vegase vykstančioje konferencijoje „Biohack the Planet“, kurioje dvi dienas rengiami pristatymai apie kūno implantus, biologinę saugą ir haliucinogenus.

Glybera / wikipedia

Tai buvo sukurta pastogėje Misisipėje, sandėlyje Floridoje, miegamajame Indianoje ir kompiuteriu Austrijoje, sako Gabrielis Licina, biohakeris, įsikūręs South Bend, Indiana. Jis sako, kad prototipo genų terapija kainavo mažiau nei 7000 USD.

Ekspertai, informuoti apie biologinio įsilaužimo projektą, išsiskyrė, o kai kurie vadino jį klaidingu ir mažai tikėtina, kad jis veiks. Kiti teigia, kad dėl pernelyg didelių genetinio gydymo išlaidų pacientai liko be pasirinkimo galimybių ir paskatino piratuoti genetinius proveržius.

Gana didelis dalykas matyti, kad biohakeriai kreipia dėmesį į genų terapiją, nes galimos pasekmės gali būti gana didelės, sakė Rachel Sachs, Vašingtono universiteto Sent Luise teisės mokslų docentė ir vaistų kainų ekspertė. Jie gali manyti, kad jie tarnauja pacientų bendruomenės interesams.

Šiais metais Šveicarijos farmacijos įmonė „Novartis“ pristatė kitą genų terapiją Zolgesma, skirtą stuburo raumenų atrofijai gydyti, kurios kaina siekė 2,1 mln. Dėl išlaidų kai kurie tėvai stengėsi gauti jį savo vaikams, todėl vargu ar gydymas bus prieinamas daugumoje pasaulio šalių.

Naratyvo trikdymas

Genų terapija, kurią, kaip teigia biohakeriai, kopijuoja, Glybera, buvo patvirtinta žmonėms, sergantiems itin reta kraujo liga, vadinama lipoproteinų lipazės trūkumu. Tačiau jis nepasirodė ekonomiškas ir 2017 m. jį iš rinkos ištraukė gamintojas „UniQure“. Iki šiol žinoma, kad tik vienas draudikas Vokietijoje sumokėjo už gydymą.

Andreasas Stürmeris, biotechnologas ir aplinkos inžinierius, dirbantis Lince, Austrijoje, sako, kad po to, kai jam kilo mintis apie atvirkštinę inžineriją, jis atnešė idėją į Liciną. Jų bendradarbiavimas, kuris vyko per „Facebook“ žinutes ir „Skype“ skambučius, apėmė David Ishee, biohakerio iš Misisipės pagalbą.

Andreasas Sturmeris

Kitas neseniai atliktas kopijavimo genų terapijos pavyzdys, 2018 m., biohakeris Floridoje sukūrė ir valgė geriamąjį laktozės netoleravimo genų terapiją, naudodamas 20 metų senumo mokslinį straipsnį kaip receptą.

Tai apie naratyvo sutrikdymą, sako Licina, taip pat viena įkūrėjų SciHouse , bendruomenės biotechnologijų laboratorija Indianoje. Tai buvo tarsi: „Na, kodėl po velnių ne?“

Deividas Ishee

Viena iš priežasčių to nedaryti yra ta, kad narkotikų kopijavimas ir pardavimas gali pažeisti „UniQure“ intelektinę nuosavybę. Tomas Malone'as, „UniQure“ atstovas spaudai, sako, kad bendrovė nebuvo informuota apie bandymą įsilaužti. Jis teigia, kad vis dar turi šio vaisto patentą, tačiau nemano, kad gydymo paklausa yra didelė. Malone sako, kad tuo tikslu „nepaprastoji“ Glybera versija greičiausiai susidurs su didelėmis reguliavimo ir komercinėmis kliūtimis.

Be to, JAV maisto ir vaistų administracija pareiškė, kad prekiauti savadarbiais genų terapijos reikmenimis yra neteisėta. Vis dėlto kai kurie biohakeriai jaučiasi įsitikinę, kad gaudo informaciją iš paskelbtų dokumentų, net jei kai kurie iš jų yra patentuoti. Šis dalykas yra apsaugotas 10 skirtingų būdų, sako Ishee. man nerūpi. Nes neparduodu.

Atlikite darbą

Kad pasiektų rezultatą, biohakeriai patikrino originalius Glybera dokumentus, kad gautų informaciją apie genetinę geno seką, kurios pacientams reikia pataisytų kopijų. Jie genų sintezės įmonei užsakė DNR kopiją, kuri buvo pridėta prie žiedinės genetinės konstrukcijos, vadinamos mini apskritimu. Pridėjus prie ląstelės, mincircle pradės gaminti nedidelį kiekį lipoproteinų lipazės fermento.

Tai yra svarbus skirtumas nuo originalaus Glybera, kuriame buvo įpurškiami virusai į kojų raumenis, kad būtų pristatytas genas. Virusinis pristatymas yra sudėtingas darbas, tačiau tai dažniausiai naudojama genų terapijos strategija. Biologiniai įsilaužėliai neturi prieigos prie virusų dėl didelės jų kainos, tačiau jie teigia, kad gali būti suleisti ir mini apskritimai.

Genų terapijos gamybos ekspertas Robertas Kotinas mini apskritimo technologiją vadina prieštaringa ir teigia, kad jos rezultatai prieštaringi. Nors mini apskritimai, skirtingai nei virusai, gali būti pakartotinai įvedami, jie nėra tokie veiksmingi, kad ląstelės laikytųsi genetinių nurodymų.

Tai nėra tas pats, [bet] jis gali atlikti darbą. Tai tiesiog mažiau efektyvu, sako Ishee apie mini apskritimus, sukurtus pagal jo dizainą. Jis mano, kad jie galėtų būti suleisti per pusę metų. Tai panašu į tai, jei norėtumėte iškasti baseiną ar tvenkinį – galite nusipirkti ekskavatorių ir iškasti per dieną arba galite tai padaryti su kastuvu nemokamai per kelis mėnesius.

Biologinio įsilaužimo teiginiai

Tai jau ne pirmas kartas, kai grupė kreipiasi į teiginius apie genetinį manipuliavimą. Ishee bandė (nesėkmingai) modifikuoti šunų DNR, o Licina ir Stürmer buvo susiję su pradedančia įmone Ascendance Biomedical, kurios generalinis direktorius Aaronas Traywickas 2018 m. susileido nepatikrintą herpeso vakciną, sukeldamas kritikos bangą.

Traywick buvo vėliau rastas negyvas flotacijos bake. Jo skendimas buvo nutarė atsitiktinai ir nesusiję su jo genų eksperimentais.

Gabrielė Licina

Šį kartą komanda imasi veiksmų, kad parodytų, jog į jų genetinį išradimą, kurį jie vadina Slybera, reikia žiūrėti rimtai. Šį savaitgalį Las Vegase vyksiančiame renginyje jie kvies pagalbos, kad išbandytų savo gydymo variantą su gyvūnais, o tai, jų teigimu, per brangu patiems.

Nesakau, kad mums baigta genų terapija, sako Licina. Tik tiek, kad turime vieną gabalėlį. Šiuo metu grupė teigia, kad „Slybera“ nėra pasiruošusi pacientams ir ją reikia toliau tobulinti.

Skausminga liga

Nuo tada, kai prieš dvejus metus Glybera buvo pašalinta iš Europos rinkos, pacientai, sergantys ja gydoma riebalų kaupimosi liga, vadinama santrumpa LPLD, neturėjo daug pasirinkimų.

Paprastai diagnozuojamas vaikystėje, LPLD būdingas riebalų dalelių buvimas kraujyje, todėl jis atrodo kreminės baltos spalvos. Pacientai visą gyvenimą laikosi griežtų dietų ir turi susilaikyti nuo alkoholio bei cukraus arba susiduria su šalutiniu poveikiu, pavyzdžiui, nepakeliamu skausmu dėl pankreatito. Daugelis pacienčių moterų negali turėti vaikų.

Šie griežti mitybos apribojimai yra labai izoliuojantys, sako Jill Prawer, pacientų gynimo grupės Jungtinėje Karalystėje LPLD Alliance įkūrėja. Buvau labai nusivylęs, kai Glybera buvo pašalinta iš rinkos... bet aš nepakankamai žinau apie biologinį įsilaužimą, ypač apie jo saugumą ir veiksmingumą arba teisėtumą.

Prawer svarsto, kokia svarbi paciento sauga, gerovė ir gerovė būtų biohakeriams, kurie visi biotechnologijų srityje dirba kaip pomėgis, ir kokios apsaugos priemonės būtų taikomos, jei kas nors nutiktų ne taip.

Socialinis teisingumas

Danielis Gaudetas, Monrealio gydytojas, gydantis nuo trūkumo kenčiančius pacientus (19 iš jų klinikinių tyrimų metu gavo Glybera), mano, kad biohakerių planas yra naivus. Nors jis sutinka, kad Glybera buvo per brangi, jis mano, kad genų terapijos kūrimas yra pernelyg sudėtingas ir rizikingas mėgėjams.

Prieiga ir įperkamumas yra tikri iššūkiai, sako Gaudet. Turime būti kūrybingi, bet biologinis įsilaužimas nėra išeitis.

Kiti nėra tokie tikri, kad biohakeriai turėtų būti nurašyti. Genetikas Michaelas Haydenas vadovavo pradinei Glybera tyrimų grupei Britų Kolumbijos universitete. Jis prisimena jaudulį, kai gydymas buvo naudingas gyvūnams, ir viltį, kad pacientams bus galima padėti. Kad tai parodytų, buvo įkurta įmonė AMT (kuri vėliau tapo UniQure), kad atliktų galutinį pacientų tyrimą.

Tada ir prasidėjo problemos, sako Haydenas. Kaip gydytojai mokslininkai, mes visiškai praradome projekto kontrolę... Jie nusprendė, kad imsis milijono dolerių už kadrą. 2012 m. Europoje tai buvo pasipiktinusi.

Teisė gauti mediciną yra socialinio teisingumo problema, sako Hayden. Bet koks būdas suteikti galimos naudos pacientams yra visiškai prasmingas, ir aš niekada netrukdyčiau [biologiniams įsilaužėliams]. Tiesą sakant, jis sako, kad norėtų būti susijęs su komanda, bandančia piratuoti jo narkotikus.

Norėtume sužinoti daugiau, sako jis.

paslėpti