Ar verta 850 000 USD už aklumo gydymą?

Kategorija: Biotechnologija Paskelbta sausio 03 d

Spark Therapeutics, kuri gamina terapiją, šiandien paskelbė milžinišką kainą. Ji buvo pavadinta Luxturna, kurią FDA patvirtino gruodį, tačiau tuo metu Spark neatskleidė kainos.

Dabar turi. Ir tai daug.

Savo klasėje. Vienintelė patvirtinta paveldimo tipo aklumo genų terapija kainuos 425 000 USD už vieną akį – brangiausia vienkartinė vaisto dozė JAV – 850 000 USD abiem akims, o tai būtų daugiau nei 10 kartų didesnė už vidutinę amerikiečių šeimos grynąją vertę.

Kas gaus naudos? Terapija skirta atkurti regėjimą žmonėms, turintiems specifinę genetinę mutaciją, sukeliančią tinklainės degeneraciją. Spark nepasakė, kiek tai yra žmonių, bet mūsų pačių skaičiavimais, per metus tai gali būti mažiau nei 30 pacientų.

Tai verta? Nors terapija sustabdo pacientų regėjimo pablogėjimą ir netgi atkuria regėjimą, tai nėra išgydymas ir niekas nėra tikras, kiek ilgai trunka poveikis. Priešingai, Europos rinkoje esanti genų terapija, vadinama Strimvelis, veiksmingai išgydo pacientus, sergančius retu imuninės sistemos nepakankamumu, už mažą 714 000 USD kainą.