Ankstyvas pažadas dėl protinio atsilikimo narkotikų

„Novartis“ praneša apie ankstyvą naujo vaisto, skirto silpnam X sindromui, sutrikimui, susijusiam su protiniu atsilikimu ir autizmu, sėkmę. „New York Times“. . Fragile X yra labiausiai paplitusi paveldima protinio atsilikimo forma ir dažniausia žinoma autizmo priežastis. Mokslininkai tikisi, kad vaistai, padedantys silpnam X, padės ir kitoms autizmo formoms. Pirmieji nedidelio skaičiaus pacientų rezultatai rodo, kad vaistas yra veiksmingiausias žmonėms, kurių biologinis žymeklis neatskleistas.

Daugelis kitų kompanijų išbando panašius junginius – tai perspektyva, kuri jaudina autizmo bendruomenę.

Manau, kad trapūs X tiksliniai gydymo būdai yra pažangiausi kognityvinių sutrikimų panaikinimo asmenys, turintys neurologinio vystymosi sutrikimų, Randi Hagerman, medicinos direktorius M.I.N.D. Kalifornijos universiteto Deiviso institutas man pasakė, kai pranešė apie ankstesnę istoriją apie panašų vaistą. Hagerman konsultuojasi su daugeliu kompanijų, įskaitant „Seaside“, kurios kuria trapiojo X sindromo gydymą. Ji sako, kad tai gali sukelti intelekto negalią ir elgesio problemas, susijusias su šiuo sutrikimu. Tai nepaprastai jaudina.

Dar prieš trejus metus būčiau taip sakęs protinis atsilikimas yra negalia, kuriai reikalinga reabilitacija, o ne sutrikimas, kuriam reikia vaistų, dr. Thomas R. Inselis, direktorius Nacionalinis psichikos sveikatos institutas , pasakojo NYT . Bet kokie teigiami klinikinių tyrimų rezultatai bus nuostabiai viltingi.

Pagal kūrinį:

Dr. Markas C. Fishmanas, Novartis Biomedicininių tyrimų instituto prezidentas, perspėjo nesilaikyti per didelio optimizmo. Tyrime dalyvavo tik kelios dešimtys pacientų, iš kurių gydymas buvo naudingas tik kai kuriems. Tikėtina, kad vaistas bus prieinamas tik kelerius metus, todėl tolesniuose klinikiniuose tyrimuose jis gali žlugti.

Mes nenorėjome to skelbti viešai, nes vis dar turime atlikti daugiau eksperimentų, atlikti juos teisingai ir plačiau, sakė daktaras Fishmanas. Tačiau mūsų grupė gana gerai vertina duomenis.

Jei jie bus patvirtinti tolesniuose didesniuose tyrimuose, rezultatai taip pat galėtų tapti orientyru autizmo tyrimų srityje, nes mokslininkai spėliojo, kad vaistas gali padėti kai kuriems pacientams, sergantiems autizmu, kurio priežastis nėra trapus X, ir galbūt tapti pirmuoju vaistu, sprendžiančiu pagrindinius autizmo simptomus. .

...

„Novartis“ tyrimas, prasidėjęs 2008 m. Europoje, šiais metais baigus duomenų analizę, buvo per trumpas, kad būtų galima pastebėti poveikį pagrindiniam intelektui. Vietoj to, mokslininkai išmatavo įvairius nenormalius elgesio būdus, pvz hiperaktyvumas , pasikartojantys judesiai, socialinis atsiribojimas ir netinkama kalba. Vienam pacientų rinkiniui jie skyrė vaisto, o kitam – placebą, o po kelių savaičių pakeitė gydymą, o gydytojai ir pacientai nežinojo, kuri tabletė yra kuri.

Bandymo rezultatai buvo kažkoks kratinys, kol Novartis mokslininkai pastebėjo, kad pacientai, turintys tam tikrą, neatskleistą biologinį požymį, pagerėjo daug labiau nei kiti. Esmė ta, kad mes aiškiai pagerėjome elgesys, sakė daktaras Fishmanas.

„Novartis“ vaistas priklauso tai pačiai klasei, kaip ir junginys, kurį išbando startuolis „Seasidetherapy“. Straipsnyje, kurį parašiau „Seaside“ anksčiau šiais metais, paaiškinama, kaip šie vaistai veikia:

Trapi X mutacija blokuoja baltymo, vadinamo FMRP (fragile X mental retardation protein), gamybą, kurio įprasta užduotis yra slopinti molekulinį aktyvumą jungtyse tarp nervinių ląstelių. Atrodo, kad baltymų praradimas išmuša sistemą iš vėžių. Tai tarsi vairuoti automobilį ant akceleratoriaus pedalo ir be stabdžių, sako Randall Carpenter , gydytojas ir „Seaside“ įkūrėjas. Per daug suaktyvinta to kelio.

2007 m. Markas Bearas, MIT neurologas ir vienas iš Seaside įkūrėjų, ir jo bendradarbiai atrado, kad jie gali panaikinti pelių trapios X mutacijos sukeltus trūkumus, sumažindami receptoriaus, vadinamo metabotropiniu glutamato receptoriumi 5 (mGluR5), aktyvumą. randamas smegenų ląstelių paviršiuje. Tai darydami jie veiksmingai įtraukė į sistemą nauju stabdžiu. Gyvūnai, pagaminti taip, kad pagamintų 50 procentų mažiau šio receptoriaus, patyrė mažiau priepuolių – tai yra trapios X požymis – ir turėjo mažiau smegenų anomalijų, palyginti su pelėmis, gaminančiomis visą receptorių kiekį.

Dešimtys akademinių laboratorijų visame pasaulyje nuo to laiko parodė, kad mažos molekulės, skirtos blokuoti mGluR5 aktyvumą, turi tokį patį poveikį, sumažindamos pelių, turinčių trapią X mutaciją, anomalijas. Šie sutrikimai apima traukulius, netipinius baltymų sintezės greičius ir kitus molekulinius sutrikimus. Nors dar neaišku, ar kuriant vaistą yra būtinas laikas, suaugusiems gyvūnams gydymas vis tiek naudingas. Hagermanas sako, kad šie junginiai padarė nepaprastų pokyčių trapiojo X gyvūnų modeliuose, išgelbėdami nenormalias sinapsines jungtis. Labai tikimės, kad tai padarys tą patį ir žmonėms.

Seaside, kuri licencijavo kai kuriuos iš šių junginių iš Merck, ką tik baigė pradinius vieno kandidato saugumo tyrimus. (Didelės farmacijos kompanijos jau daugelį metų kuria šias molekules, vadinamas mGluR5 antagonistais, nuo įvairių ligų, įskaitant šizofreniją ir Parkinsono ligą. Tačiau nė viena iš jų dar nepatvirtinta naudoti žmonėms.) Seaside siekia pradėti tyrimus su žmonėmis, sergančiais trapiu X. vėliau šiais metais arba 2011 m. pradžioje.

paslėpti