211service.com
Akių implantai kovojant su progresuojančiu aklumu
Praėjusią savaitę JAV maisto ir vaistų administracija paspartino dviejų akių ligų gydymą: su amžiumi susijusią geltonosios dėmės degeneraciją ir pigmentinį retinitą. Gydymas, sukurtas Lincoln, RI, biotechnologijų bendrovės Neurotech, yra kapsulė, kuri chirurginiu būdu implantuojama į akį. Kapsulės viduje yra genetiškai modifikuotos ląstelės, gaminančios baltymą, kuris gali neleisti šviesai jautrioms tinklainės ląstelėms mirti ir taip apsaugoti regėjimą. Šiuo metu prietaisas yra II fazės klinikiniuose tyrimuose.
„Neurotech“ platforma yra unikali ir užpildo didelę tinklainės degeneracinių ligų gydymo galimybių tuštumą, sako Stephenas Rose'as, ne pelno nesiekiančio fondo „Fighting Blindness“, kuris skyrė „Neurotech“ dotacijas, bet neturi finansinių akcijų, vyriausiasis tyrimų pareigūnas. Mano žiniomis, jokia kita įmonė nebando panašaus įrenginio, sako Rose.
Paprastai ląstelės užpakalinėje akies dalyje – tinklainėje – verčia šviesą į elektrinius signalus, kurie perduodami į smegenis. Sergant pigmentiniu retinitu ir dažniausia su amžiumi susijusios geltonosios dėmės degeneracijos forma, sausa AMD, šviesai jautrios tinklainės ląstelės laikui bėgant degeneruoja. Dėl to prarandamas regėjimas.
Pacientai, sergantys šiomis ligomis, šiuo metu turi nedaug gydymo galimybių arba jų visai nėra. Iki šiol nebuvo patvirtinti jokie vaistai ar prietaisai nuo pigmentinio retinito ar sauso AMD, sako Rose. (Vaistas, vadinamas Lucentis, yra retesnis geltonosios dėmės degeneracijos forma, vadinama šlapiuoju AMD, kuriai būdingas kraujagyslių nutekėjimas.)
Neurotech prietaisas yra implantuojamas į akies dalį, vadinamą stiklakūnio humoru, skaidriu geliu, kuris yra tarp lęšio priekyje ir tinklainės gale. Kapsulė pagaminta iš pusiau pralaidžio plastiko, kuris leidžia genetiškai modifikuotų ląstelių gaminamam baltymui difunduoti į tinklainę. Tyrimų su gyvūnais metu baltymų-ciliarinis neurotrofinis faktorius arba CNTF sulėtino tinklainės ląstelių degeneraciją sergant ligomis, panašiomis į pigmentinį retinitą. Pasak Neurotech vyriausiojo mokslo pareigūno Weng Tao, yra net įrodymų, kad CNTF gali skatinti tinklainės regeneraciją.
Įrenginį implantuoti į stiklakūnį yra gana lengva, sako Peteris Francis, oftalmologas ir tinklainės ligų bei oftalmologinės genetikos ekspertas iš Casey akių instituto Portlande, OR. Tai jau naudojama procedūra, pavyzdžiui, su prietaisais, kurie išskiria steroidų molekules į akis sergančių pacientų akis. Tačiau kadangi Neurotech prietaise yra ląstelių, jis siūlo ilgalaikį gydymą. Bent jau teoriškai šios ląstelės turėtų ir toliau išleisti CNTF tol, kol jos gyvos.
Iki šiol atrodo, kad Neurotech metodas yra saugus pacientams, sergantiems degeneracinėmis tinklainės ligomis. Tai buvo I fazės tyrimo, kuriame dalyvavo 10 pacientų, išvados, kurių rezultatai buvo paskelbti 2006 m. Tikrasis iššūkis yra tai, ar pavyks išversti teigiamus gyvūnų stebėjimus žmonėms, sako Tao. II fazės bandymai, kurie, pasak Tao, turėtų būti baigti iki 2009 m. pradžios, yra skirti atsakyti į šį klausimą.
Tačiau „Neurotech“ nėra vienintelis būdas kovoti su degeneracinėmis tinklainės ligomis. Kiti mokslininkai persodina įvairių rūšių ląsteles į pačią tinklainę. Pavyzdžiui, Thomas Reh, biologas ir tinklainės ląstelių vystymosi ir regeneracijos ekspertas iš Vašingtono universiteto, naudojo embrionines kamienines ląsteles šviesai jautrioms ląstelėms, panašioms į tinklainės ląsteles, gaminti. Jo komanda dabar persodina ląsteles į aklų pelių akis, kad sužinotų, ar jos pagerina gyvūnų regėjimą. Atlikdama susijusį darbą, „Advanced Cell Technology“, biotechnologijų įmonė, įsikūrusi Alamedoje, Kalifornijoje, naudojo embrionines kamienines ląsteles, kad gautų kitokio tipo tinklainės ląsteles, vadinamas pigmento epitelio ląstelėmis, kurios išsigimsta dėl geltonosios dėmės degeneracijos. Persodintos į gyvūnų modelius, atrodo, kad šios ląstelės apsaugo šviesai jautrias tinklainės ląsteles ir pagerina regėjimą. Dar kiti mokslininkai dirba su ląstelėmis, gautomis iš vaisiaus audinio.
Taikant šiuos metodus, tikslas yra integruoti naujas ląsteles į tinklainę, kad būtų atkurta jos funkcija. Rehas sako, kad tinklainės dalių atstatymas gali sukelti dramatiškesnį ar ilgalaikį pagerėjimą nei tiesiog sulėtinti degeneraciją. Kita vertus, „Neurotech“ strategija gali būti mažiau rizikinga, nes jei kas nors negerai, ląsteles vėl galite pašalinti tiesiog išimdami įrenginį, sako jis.
Neurotech taip pat yra toliau klinikinių tyrimų procese nei bet kuri kita ląstelių terapijos grupė, todėl jos platforma pacientams galėtų būti prieinama anksčiau, priduria Reh.
Kiti aktyvūs tyrimai susiję su genų terapija. Pavyzdžiui, San Diege įsikūrusi biotechnologijų įmonė Ceregene dirba su baltymo, vadinamo NT4, genu. Pasak Jeffrey Ostrove, Ceregene prezidento ir generalinio direktoriaus, bendrovės mokslininkai įvedė geną į kelių gyvūnų modelių tinklaines ir pastebėjo regėjimo pagerėjimą. Bendrovė tikisi greitai, galbūt 2009 m., pradėti klinikinius tyrimus su žmonėmis, sergančiais pigmentiniu retinitu ir geltonosios dėmės degeneracija.
Tačiau Rose pabrėžia, kad Neurotech siūlo daugiau nei tik specifinį gydymo režimą; ji taip pat siūlo naują vaistų tiekimo sistemą. Net jei dabartinių bandymų rezultatai nėra 100 procentų įspūdingi, jis sako, kad Neurotech metodas galėtų būti pritaikytas kitiems augimo faktoriams ar terapinėms molekulėms pristatyti. Tai yra jo grožis. Tai įspūdinga platforma.