211service.com
850 000 USD vertės genų terapijos kaina jūsų dar neturėtų išgąsdinti
Spark Therapeutics, Inc.
850 000 USD kaina už naujai patvirtintą aklumo genų terapiją pribloškė pacientų gynėjus, tačiau lipduko šokas gali greitai išnykti.
Daug brangių vaistų reikia įsigyti metai iš metų. Tačiau genų terapija atliekama tik vieną kartą ir gali turėti nuolatinį poveikį.
Markas Trusheimas, vadovaujantis MIT Naujųjų vaistų kūrimo paradigmų programai, sako, kad genų terapija perkelia mediciną nuo gydymo nuomos modelio prie ilgalaikio sveikatos pagerinimo modelio.
Iššūkis – tarsi iš buto nuomininko tapti buto pirkėju ir būti šokiruotam dėl pirkimo kainos, sako jis.
Filadelfijoje įsikūrusi bendrovė „Spark Therapeutics“ vakar pranešė, kad planuoja imti 425 000 USD už akį už Luxturna – pirmąją paveldimos ligos genų terapiją, pasiekusią JAV rinką.
Davidas Mitchellas, gynimo grupės „Patients for Affordable Drugs“ įkūrėjas ir prezidentas, yra susirūpinęs, kad gydymas bus nepasiekiamas žmonėms, turintiems didelę atskaitomybę turinčius sveikatos planus, ir sukeltų bankrotą tiems, kurie neturi draudimo.
Tačiau vargu ar kas moka visą narkotikų kainą iš savo kišenės. Be to, bendras poveikis sveikatos draudikams nebus didelis, nes liga, kuria gydomi vaistai, yra itin reta.
Viena draudėja, Harvard Pilgrim Health Care, kuri apima 2,7 milijono žmonių Naujojoje Anglijoje, jau pasirašė mokėti už Spark terapiją.
Biotechnologijų įmonė teigia ieškanti būdų, kaip sušvelninti smūgį. Ji teigia, kad gali suteikti draudikams nuolaidą, jei pacientų regėjimas pablogės per dvejus su puse metų, ir bendradarbiauja su Medicare ir Medicaid, kad JAV vyriausybė galėtų mokėti dalimis.
JAV maisto ir vaistų administracija „Spark's Luxturna“ patvirtino gruodį pacientams, kuriems nustatyta genetinė mutacija. RPE65 genas, sukeliantis degeneracinę tinklainės ligą.
Terapija, kuri švirkščiama į akį, apima milijonus modifikuotų viruso dalelių, kuriose yra teisingos geno kopijos. Gydymas pagerina regėjimą, bet jo visiškai neatkuria.
Kenas Millsas, Rokvilyje, Merilando valstijoje, įsikūrusios genų terapijos įmonės „Regenxbio“ generalinis direktorius, sako, kad didelė „Luxturna“ kaina gali neatskleisti, kiek kainuos būsimos genų terapijos.
Jei pažvelgsite į biotechnologijų istoriją, pirmieji patvirtinti produktai nebūtinai apibrėžia, kokia yra rinka, sako jis.
Tikras išbandymas gali įvykti, kai „Spark“ ir kitos įmonės pradės laimėti leidimą parduoti genų pakaitinę terapiją tokioms ligoms kaip hemofilija ir pjautuvinių ląstelių anemija, kuriomis serga dešimtys tūkstančių JAV žmonių.
Mitchellas sako, kad jis nėra optimistiškas, kad genų terapijos kainos sumažės. Jis sako, kad vaistų kompanijos vis tiek ims mokestį už tai, ką, jų manymu, gali išsisukti.