211service.com
2017-ieji buvo genų terapijos proveržio metai
Patrikas Kailas
Tai buvo žymūs metai genų terapijai. Pirmieji tokie gydymo būdai JAV pasirodė į rinką šiais metais po to, kai gavo Maisto ir vaistų administracijos patvirtinimą. Tuo tarpu mokslininkai paskelbė apie stebuklingesnius pacientų, sergančių retomis ir gyvybei pavojingomis ligomis, kurie buvo gydomi eksperimentine terapija, išgydymą.
Dešimtmečius kuriama genų terapija – idėja modifikuoti žmogaus DNR ligoms gydyti – reiškia didelį pokytį medicinoje. Užuot tiesiog gydęs simptomus, kaip ir dauguma rinkoje esančių vaistų, genų terapija siekiama ištaisyti pagrindinę genetinę ligos priežastį. Gydytojai ir mokslininkai tikisi, kad šie gydymo būdai bus vienkartiniai.
Praėjusiais metais rašėme, kad 2016-ieji buvo perspektyviausi genų terapijos metai. Tačiau 2017-ieji pasirodė dar didesni.
Pjautuvinių ląstelių gydymas
Kovo mėnesį mokslininkai paskelbė, kad paauglys Prancūzijoje buvo išgydytas nuo pjautuvinių ląstelių ligos gavęs „Bluebird Bio“ sukurtą eksperimentinę genų terapiją. Pjautuvinė ląstelė, kurią sukelia viena genetinė mutacija, yra paveldima kraujo liga, kuria serga 100 000 žmonių JAV ir milijonai žmonių visame pasaulyje. Mokslininkai pašalino kamienines ląsteles iš berniuko kaulų čiulpų ir modifikavo jas laboratorijoje, įvesdami geno kopijas, kad jo raudonieji kraujo kūneliai nepataptų pjautuvu. Kai apdorotos ląstelės buvo suleistas atgal į jo kūną, jos pradėjo gaminti normalias kraujo ląsteles. Praėjus daugiau nei dvejiems metams po gydymo, pacientas turi pakankamai normalių raudonųjų kraujo kūnelių, kad išvengtų bet kokio šalutinio sutrikimo poveikio.
Vėžio žudikai
Šiais metais FDA patvirtino du novatoriškus gydymo būdus – Kymriah ir Yescarta , kuriuose naudojamos paties paciento imuninės ląstelės kovojant su retomis vėžio rūšimis. Šie gyvi vaistai, vadinami CAR-T terapija, gaminami iš pacientų išskiriant T ląsteles ir genetiškai modifikuojant jas siekiant sekti ir sunaikinti vėžines ląsteles. Tada ląstelės suleidžiamos atgal į kūną. Kol kas šios terapijos buvo išbandytos tik keliose mirtinų vėžio atvejų kaip paskutinė išeitis, kai tradiciniai gydymo būdai, pavyzdžiui, chemoterapija, neveikia. Kymriah gydo kaulų čiulpų vėžį, kuris paveikia vaikus ir jaunus suaugusiuosius, o Yescarta – tam tikros rūšies limfomą. Kai kurie pacientai puikiai pasveiko ir po kelių mėnesių ar metų išlieka remisija.
Naujos odos kūrimas
Kai jo gyvybei iškilo grėsmė bakterinei infekcijai, berniukui, sergančiam niokojančiu jungiamojo audinio sutrikimu, vadinamu epidermolize bullosa, genų terapija buvo sukurta nauja oda. Norėdami tai padaryti, mokslininkai išskyrė ląsteles iš vaiko kūno dalies, kurioje nebuvo pūslių. Jie išskyrė odos kamienines ląsteles ir pridėjo sveikos geno versijos kopijas. Jie leido šioms ląstelėms išaugti į mažus lakštus ir per tris operacijas persodino jas ant paciento kūno Vokietijos ligoninėje. Tyrėjai lapkričio mėnesį paskelbė apie novatorišką odos transplantaciją.
Regėjimo atkūrimas
Gruodį FDA patvirtino pirmąją paveldimos ligos genų terapiją. Gydymas, vadinamas Luxturna, skirtas ištaisyti mutaciją, sukeliančią daugybę tinklainės ligų, dėl kurių žmonės palaipsniui apaksta. Atliekant bandymus su žmonėmis, gydymas atkūrė regėjimą daugiau nei dviem dešimčiai pacientų, kurie prarado regėjimą. Tai nėra tiesioginis išgydymas, nes jis nesuteikia pacientams normalaus regėjimo ir kol kas nežinoma, kiek laiko tęsis nauda. Terapiją gaminanti bendrovė „Spark Therapeutics“ teigė, kad jos kainą paskelbs tik sausio mėn. Kai kurie analitikai prognozavo, kad tai gali kainuoti 1 mln. USD ar daugiau.
Tikiuosi hemofilija
„BioMarin“ yra viena įmonė, kurianti genų terapiją, kuri pakeičia sugedusį geną, susijusį su dažniausiai pasitaikančia hemofilijos forma, ir veiksmingai išgydo šį sutrikimą. Gruodžio mėnesį bendrovė paskelbė ankstyvųjų klinikinių tyrimų rezultatai parodyta, kad devyniems pacientams, kuriems buvo taikyta jo terapija, labai padidėjo kraujo krešėjimo baltymų kiekis, kurio nebuvo hemofilija. Praėjus pusantrų metų po gydymo, pacientai turėjo mažiau kraujavimo problemų ir galėjo sumažinti krešėjimo faktoriaus infuzijas. Tuo tarpu saujelė pacientų, sergančių hemofilija B – retesniu šios ligos pavidalu, po vienkartinių gydymo būdų jau puikiai išgydo.